Προηγμένη θεραπεία – Ευρωπαϊκή καινοτομία σε μια εποχή μετά τον COVID-19

Καλησπέρα, συνάδελφοι για την υγεία, και καλώς ήρθατε στην ενημέρωση της Ευρωπαϊκής Συμμαχίας για την Εξατομικευμένη Ιατρική (EAPM) – σίγουρα ήταν απασχολημένος για την EAPM τελευταία, με τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Προηγμένης Θεραπείας (ATMPs), γράφει Εκτελεστικός Διευθυντής EAPM Δρ. Denis Horgan.

Φαρμακευτικά Προϊόντα Προηγμένης Θεραπείας (ATMP)

Η EAPM δημοσίευσε πρόσφατα ένα άρθρο για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Προηγμένης Θεραπείας (ATMP) – αυτό δημιουργήθηκε με μια ομάδα ειδικών και αντιπροσωπεύει την οπτική της EAPM για το θέμα. Είναι ένα θέμα που συζητείται πολύ σε επίπεδο ΕΕ - Η Ισπανίδα ευρωβουλευτής Susana Solís Pérez Η (Renew Europe) είπε ότι το ενδιαφέρον της για την προηγμένη βιοτεχνολογία και τα ATMP ήταν φυσικά. Μηχανικός με εκπαίδευση, πέρασε 18 χρόνια στον ιδιωτικό τομέα πριν γίνει ευρωβουλευτής.

Η επικείμενη αναθεώρηση της φαρμακευτικής νομοθεσίας είναι μια τέλεια ευκαιρία για να αναδειχθεί ο κλάδος, είπε ο ευρωβουλευτής, «Οι ευκαιρίες είναι τεράστιες, αλλά και οι προκλήσεις». Pérez είπε. 

Ωστόσο, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή δεν σχεδιάζει να αλλάξει τα κλινικά κριτήρια που χρησιμοποιούνται για την ταξινόμηση των θεραπειών ως φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένης θεραπείας (ATMPs) στην επικείμενη αναθεώρηση της νομοθεσίας για το αίμα, τους ιστούς και τα κύτταρα, Andrzej Rys, διευθυντής συστημάτων και προϊόντων υγείας στη ΓΔ SANTE, είπε. 

Μιλώντας σε εκδήλωση, Ρις είπε ότι αναμένεται πρόταση πριν από το καλοκαίρι. «Είναι καιρός να επικαιροποιηθεί αυτό το πλαίσιο, ώστε να συνεχίσει να διασφαλίζει ότι οι απαιτήσεις ασφάλειας και ποιότητας αντικατοπτρίζουν τις πολλές τεχνολογικές εξελίξεις και τους νέους κινδύνους στον τομέα της μεταμόσχευσης, της ιατρικής μετάγγισης και της υποβοηθούμενης αναπαραγωγής», είπε ο αξιωματούχος της Κομισιόν στις προετοιμασμένες παρατηρήσεις του.

Πάνελ εμπειρογνωμόνων EAPM - Προκλήσεις μπροστά!!

Διαφήμιση

Παρά τις μοναδικές δυνατότητες αυτών των τεχνολογιών, υπάρχουν ορισμένες εκκρεμείς προκλήσεις σε ρυθμιστικούς, επιστημονικούς, κατασκευαστικούς τομείς και τομείς πρόσβασης στην αγορά που εξακολουθούν να εμποδίζουν την ικανότητα παροχής του δυναμικού. Οι γονιδιακές θεραπείες εμφανίζουν μια σειρά από συγκεκριμένα χαρακτηριστικά που προκαλούν το πρότυπο των σημερινών συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης. Έχουν, προς το παρόν, αβέβαια αποτελέσματα. Είναι «εφάπαξ και εφάπαξ θεραπείες», ως μεμονωμένες θεραπείες για χρόνιες ασθένειες, για –προς το παρόν– περιορισμένους πληθυσμούς μόνο και πιθανώς προσφέρουν βελτίωση που αλλάζει τη ζωή. 

Υπάρχουν πολλές προκλήσεις που αντιμετωπίζει ο τομέας, περιπλέκοντας τη μετάφραση από την έρευνα στην πρόσβαση ασθενών. Η απόδοση των ATMP πρέπει ακόμη να βελτιστοποιηθεί. Η γονιδιακή θεραπεία δεν έχει ακόμη εκπληρώσει πλήρως τις υποσχέσεις της για τους ασθενείς. Υπάρχουν ζητήματα επιστημονικής, κλινικής ανάπτυξης και κανονιστικών ρυθμίσεων που εμποδίζουν την ανάπτυξη του κλάδου, συμπεριλαμβανομένης της ανεπαρκούς κατανόησης του τρόπου με τον οποίο τα προϊόντα δρουν/αντιδρούν στον οργανισμό, η ανάγκη για ισχυρές και προβλέψιμες διαδικασίες παραγωγής που μπορούν να παράγουν προϊόντα κατάλληλα για τον ασθενή. είτε με εξατομικευμένο τρόπο είτε με «πολύ μικρούς πληθυσμούς», ισχυρή συσχέτιση μεταξύ της γνώσης του προϊόντος και του προφίλ ασφάλειας και του κλινικού οφέλους (συμπεριλαμβανομένης της RWD στον χώρο μετά την έγκριση) και της ικανότητας μείωσης του κόστους.

Σε αντίθεση με την καινοτομία με νέες χημικές οντότητες ή βιολογικά, όπως αντισώματα και εμβόλια, η ανάπτυξη ATMP περιλαμβάνει σημαντικές επιστημονικές και τεχνικές αβεβαιότητες, που επιδεινώνονται από την περιορισμένη εμπειρία στην κλινική και εμπορική χρήση και τις δυσκολίες για τις ΜΜΕ στην πρόσβαση σε κεφάλαια. 

Κανονιστική

Η νομοθεσία έχει εξελιχθεί εδώ και δύο δεκαετίες τόσο για την προώθηση των δυνατοτήτων του κλάδου όσο και για την προστασία του κοινού. Οι βασικοί κανόνες της ΕΕ για τα φαρμακευτικά προϊόντα που χρονολογούνται από το 2001 έχουν ενημερωθεί για να καλύπτουν την εξελισσόμενη επιστήμη και τεχνολογία. Σύμφωνα με τη νομοθεσία της ΕΕ, τα βλαστοκύτταρα κατηγοριοποιούνται ως ATMP όταν αυτά τα κύτταρα υποβάλλονται σε ουσιαστικό χειρισμό ή χρησιμοποιούνται για διαφορετική βασική λειτουργία. Μπορεί να είναι προϊόντα θεραπείας με σωματικά κύτταρα ή προϊόντα μηχανικής ιστών, ανάλογα με το πώς λειτουργεί το φάρμακο στον οργανισμό.

Οι ίδιες οι ρυθμιστικές αρχές αντιμετώπισαν δυσκολίες στη λήψη αποφάσεων. Η αξιολόγηση του alipogene από τον EMA ακολούθησε παρατεταμένες διαβουλεύσεις κατά τις οποίες ο φάκελος εξετάστηκε και ψηφίστηκε τέσσερις φορές, και οι συμβάσεις –αν όχι οι κανόνες– που διέπουν τις διαδικασίες του EMA πετάχτηκαν από το παράθυρο. Ο EMA απέρριψε την έγκρισή του παρά την ευνοϊκή σύσταση της ειδικής επιτροπής CAT, καταδεικνύοντας την ανάγκη αποσαφήνισης της σχέσης μεταξύ της Επιτροπής Προηγμένων Θεραπειών (CAT) και της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) και για κάποια μεγαλύτερη αναγνώριση ότι πολλά ζητήματα στον κανονιστικό φάκελο των ATMP απαιτούν ειδική κατανόηση των προϊόντων γονιδιακής και κυτταρικής θεραπείας, εκτός από μια ισχυρή γενική γνώση των θεμάτων της παραδοσιακής φαρμακολογίας. Τα ίδια τα μέλη της CAT υποστηρίζουν ότι το ταχέως εξελισσόμενο πεδίο της γονιδιακής θεραπείας χρειάζεται μια ολοκληρωμένη προσέγγιση. 

Να σημειωθεί επίσης…

Τα ATMP κατέχουν εξέχουσα θέση στην ενισχυμένη συνεργασία ΕΕ-ΗΠΑ για τα φάρμακα, με ανώτερους αξιωματούχους από την Επιτροπή, τον EMA και τον FDA να αναγνωρίζουν τις «παρόμοιες κανονιστικές προκλήσεις και στις δύο πλευρές του Ατλαντικού» και να συμφωνούν να ενθαρρύνουν έγκαιρες παράλληλες επιστημονικές συμβουλές και να ενισχύσουν τη συνεργασία κοινές επιστημονικές προσεγγίσεις για τη ρύθμιση 

Μπορεί να προκύψει πρόσθετη βοήθεια με τη μορφή του (επίσης καθυστερημένου) κανονισμού του 2014 για τις κλινικές δοκιμές, που φέρνει πιο εναρμονισμένες και ταχύτερες διαδικασίες για την έγκριση των κλινικών δοκιμών. Και όσον αφορά τη δημόσια υποστήριξη, παρά το τρέχον περίπλοκο ρυθμιστικό καθεστώς, υπάρχει μια ισορροπία υπέρ, ακόμη και της γονιδιακής θεραπείας, αν και συνοδεύεται από σημαντική αβεβαιότητα.

Στον τομέα της μεταποίησης, υπάρχει αυξανόμενο ενδιαφέρον για την ενοποίηση συστημάτων στην παραγωγή και τη διανομή καθώς αυξάνεται η πεποίθηση ότι οι καλά καθορισμένες στρατηγικές θα είναι κρίσιμες για τη μελλοντική τυποποίηση και τη βελτιστοποίηση της ροής εργασίας.

Άλλοι τομείς προηγμένης έρευνας περιλαμβάνουν φάρμακα μικρού μορίου που ελέγχουν επιλεκτικά τη μετάφραση του mRNA σε πρωτεΐνες, φυτικά μικροκυστίδια που περιέχουν μικρά RNA στην παροχή και επικουρική θεραπεία για βιώσιμη θεραπεία καρκίνου και ανάπτυξη της επόμενης γενιάς γονιδιακών θεραπειών, τεχνολογίας CRISPR-Cas9 και μηχανικής εξωσωματική θεραπευτική.

Αυτό θα είναι ένα θέμα δέσμευσης με την EAPM και ενδιαφέρον για τα μέλη μας για το υπόλοιπο του έτους – και η EAPM έχει δημοσιεύσει ένα άρθρο, Propelling Healthcare with Advanced Therapy Medicine Products: A Policy Discussion, που είναι διαθέσιμο για ανάγνωση, κάντε κλικ εδώ.  

Και σε άλλα θέματα πολιτικής...

Ο EMA και το EUnetHTA δημοσιεύουν πρόγραμμα εργασίας για την περίοδο 2021-2023

Ο EMA και το προηγούμενο Ευρωπαϊκό Δίκτυο για την Αξιολόγηση Τεχνολογίας Υγείας (EUnetHTA), το οποίο ιδρύθηκε μέσω διαδοχικών κοινών δράσεων, η τελευταία των οποίων ολοκληρώθηκε τον Μάιο του 2021, ξεκίνησαν τη συνεργασία τους το 2010 βάσει συστάσεων του Φαρμακευτικού Φόρουμ Υψηλού Επιπέδου1, με στόχο να αξιοποιήσει τις συνέργειες μεταξύ της ρυθμιστικής αξιολόγησης και της αξιολόγησης τεχνολογίας υγείας (HTA) κατά τη διάρκεια του κύκλου ζωής ενός φαρμάκου. Καταρτίστηκε ένα πρώτο σχέδιο εργασίας EMA-EUnetHTA για τα έτη 2012-2015 και μια έκθεση σχετικά με τα αποτελέσματα αυτής της κοινής εργασίας δημοσιεύθηκε τον Απρίλιο του 2016. Στη συνέχεια, συμφωνήθηκε ένα δεύτερο κοινό σχέδιο εργασίας για τα έτη 2017-2021 και μια έκθεση δημοσιεύτηκε στο Ιούνιος 2021. 

Το Κοινοβούλιο δίνει το τελικό πράσινο φως στο νομοσχέδιο για την κοινή χρήση δεδομένων

Οι νομοθέτες ενέκριναν τη συμφωνία που συνήψαν οι διαπραγματευτές από το Κοινοβούλιο και το Συμβούλιο τον Δεκέμβριο σχετικά με τον Νόμο Διακυβέρνησης Δεδομένων, ένα νομοσχέδιο που στοχεύει να ενισχύσει την οικονομία δεδομένων μέσω της ρύθμισης των ενδιάμεσων. Η συμφωνία εγκρίθηκε με συντριπτική πλειοψηφία, 501 ψήφους υπέρ, 12 κατά και 40 αποχές. Η DGA ορίζει τους κανόνες για τα δεδομένα συναλλαγών, περιλαμβάνει μικρότερους παράγοντες στην οικονομία δεδομένων και παρέχει έναν μηχανισμό για την επαναχρησιμοποίηση δεδομένων του δημόσιου τομέα. "Στόχος μας με τη DGA ήταν να θέσουμε τα θεμέλια για μια οικονομία δεδομένων στην οποία θα μπορούν να εμπιστεύονται οι άνθρωποι και οι επιχειρήσεις. Μόνο εάν είναι εγγυημένη η εμπιστοσύνη και η δικαιοσύνη, η κοινή χρήση δεδομένων μπορεί να ανθίσει στο έπακρο και να τονώσει νέα επιχειρηματικά μοντέλα και κοινωνική καινοτομία," Angelika Niebler , είπε ο κορυφαίος διαπραγματευτής για το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο. 

Μυστήριο ξέσπασμα ηπατίτιδας

Τουλάχιστον ένα παιδί πέθανε αφού αρρώστησε από ένα μυστηριώδες ξέσπασμα οξείας ηπατίτιδας που έχει μολύνει παιδιά σε 10 ευρωπαϊκές χώρες, επιβεβαίωσε ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ). Μέχρι τις 21 Απριλίου, υπήρχαν τουλάχιστον 169 περιπτώσεις «άγνωστης προέλευσης» σε όλο τον κόσμο, ανέφερε ο ΠΟΥ. "Τα κρούσματα είναι ηλικίας ενός μηνός έως 16 ετών. 17 παιδιά (περίπου το 10 τοις εκατό) χρειάστηκαν μεταμόσχευση ήπατος· τουλάχιστον ένας θάνατος έχει αναφερθεί", ανέφερε ο ΠΟΥ. Η ηπατίτιδα είναι φλεγμονή του ήπατος, το οποίο είναι ένα ζωτικό όργανο για την επεξεργασία των θρεπτικών συστατικών, το φιλτράρισμα του αίματος και την καταπολέμηση των λοιμώξεων. Ενώ ο ΠΟΥ είπε ότι η αιτία των λοιμώξεων ήταν ακόμη υπό διερεύνηση, το σώμα του ΟΗΕ σημείωσε ότι μια λοίμωξη από αδενοϊό που οδηγεί σε οξεία ηπατίτιδα ήταν μια πιθανή επιλογή που εξετάζεταιιόν.

Πώς η πανδημία έχει επηρεάσει την υγεία των γυναικών

Το δεκατρία τοις εκατό των γυναικών, σε σύγκριση με το 7% των ανδρών, δήλωσαν επίσης ότι έπρεπε να παραλείψουν τις επισκέψεις σε γιατρό ή να αποφύγουν το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης κατά τη διάρκεια της πανδημίας «λόγω παραγόντων εκτός του ελέγχου μου», όπως τα οικονομικά, η μεταφορά ή μια σωματική αναπηρία. (Getty Στοκ Εικόνες) Η πανδημία άλλαξε τις ζωές των ανθρώπων σε όλο τον κόσμο και είχε έναν ιδιαίτερα μοναδικό αντίκτυπο στις γυναίκες. Μεγαλύτερος αριθμός γυναικών εκδιώχθηκαν από το εργατικό δυναμικό καθώς η χώρα έκλεισε το λουκέτο και για πολλές, ήταν μια μεγάλη πρόκληση να αντιμετωπίσουν τις απομακρυσμένες εργασίες και τις οικογενειακές ευθύνες κατά τη διάρκεια μιας περιόδου οικονομικής αβεβαιότητας, περιορισμένων επιλογών παιδικής μέριμνας και ασταθών σχολικών ρυθμίσεων. 

Η αλλαγή της νομοθεσίας της ΕΕ εγγυάται την προμήθεια φαρμάκων NI 

Οι αλλαγές στη νομοθεσία της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) με στόχο τη διασφάλιση της προμήθειας φαρμάκων από τη Μεγάλη Βρετανία στη Βόρεια Ιρλανδία έχουν περάσει το τελικό τους στάδιο. Το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο επικύρωσε τις αλλαγές, οι οποίες εγκρίθηκαν από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο την περασμένη εβδομάδα. Το Πρωτόκολλο της Βόρειας Ιρλανδίας σημαίνει ότι η Βόρεια Ιρλανδία εξακολουθεί να βρίσκεται εντός του ρυθμιστικού συστήματος της ΕΕ για τα φαρμακευτικά προϊόντα. Ωστόσο, τα περισσότερα φάρμακά της τα παίρνει από τη Μεγάλη Βρετανία, κάτι που δεν είναι. Αυτό προέκυψε ως μία από τις μεγαλύτερες δυσκολίες του πρωτοκόλλου, με τις φαρμακευτικές εταιρείες να προειδοποιούν ότι θα οδηγούσε σε απόσυρση προϊόντων. Τον Δεκέμβριο του 2021, η ΕΕ δημοσίευσε προτάσεις που στόχευαν στη δημιουργία κάτι κοντά στο status quo πριν από το Brexit. Ο επικεφαλής διαπραγματευτής της ΕΕ, Maroš Šefčovič, δήλωσε ότι οι αλλαγές εξασφάλισαν τη συνεχή παροχή φαρμάκων στη Βόρεια Ιρλανδία. «Έχουμε τώρα μια μόνιμη λύση, η οποία παραδόθηκε σε χρόνο ρεκόρ», είπε. «Θα συνεχίσω να συνεργάζομαι στενά με την κυβέρνηση του Ηνωμένου Βασιλείου για να διασφαλίσω την προβλεψιμότητα, την ασφάλεια δικαίου και την ευημερία όλων των κοινοτήτων στη Βόρεια Ιρλανδία».

Και αυτό είναι το παν από το EAPM προς το παρόν – μια υπενθύμιση, μπορείτε να δείτε το άρθρο EAPM σχετικά με τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας ΕΔΏ. Μείνετε ασφαλείς και καλά και απολαύστε την υπόλοιπη εβδομάδα.

Μοιραστείτε αυτό το άρθρο: