Η σειρά ξεσπά για τη διαδικασία έγκρισης για νέο φάρμακο

Όταν ο COVID-19 ξέσπασε σε ολόκληρο τον κόσμο το 2020, η Ισπανία χτυπήθηκε ιδιαίτερα σκληρά, με μέσο όρο πάνω από 800 θανάτους την ημέρα σε ένα σημείο.

Φυσικά, έπεσε στις φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν λύσεις που μπορούν να θεραπεύσουν την ασθένεια ή να μετριάσουν τις επιπτώσεις της στους ασθενείς. Πολλές από αυτές τις εταιρείες εξέτασαν φάρμακα που είχαν αναπτυχθεί προηγουμένως για άλλες ασθένειες και καταστάσεις για να εξετάσουν την αποτελεσματικότητά τους σε αυτόν τον κορονοϊό.

Αυτό προσπάθησε να επιτύχει η PharmaMar, μια γνωστή παγκόσμια εταιρεία ογκολογίας, με το Aplidin, ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε για το υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα (MM), το οποίο βρισκόταν υπό ανάλυση για τη θεραπεία ενηλίκων με COVID-19 που απαιτούσαν νοσηλεία. 

Η εμπιστοσύνη της εταιρείας βασίστηκε σε αρκετές επιτυχημένες in vitro μελέτες που πραγματοποιήθηκαν σε όλο τον κόσμο. Σύμφωνα με τα δεδομένα της PharmaMar, η δραστικότητα του Aplidin έναντι του κορωνοϊού ήταν πάνω από 1,000 φορές μεγαλύτερη από αυτή άλλων φαρμάκων.

Το φάρμακο αντιμετώπισε και ξεπέρασε μια σειρά προκλήσεων όταν τέθηκε σε διαδικασία έγκρισης στον Ισπανικό Οργανισμό Φαρμάκων και Φαρμάκων (AEMPS) και τελικά του χορηγήθηκε έγκριση για να προχωρήσει σε κλινικές δοκιμές για το φάρμακο.

Ωστόσο, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), που θεωρείται ισοδύναμος της ΕΕ με τον FDA στις ΗΠΑ και ο αρμόδιος φορέας για την έγκριση νέων φαρμάκων, αρνήθηκε την έγκριση. Δεν είναι η πρώτη φορά που το Aplidin και άλλα πολλά υποσχόμενα φάρμακα, με αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα αντιμετωπίζουν εμπόδια.

Μια πιο προσεκτική ματιά στη διαδικασία αδειοδότησης στην αγορά οδηγεί στην υποψία της εταιρείας ότι, σύμφωνα με τους ισχυρισμούς, η «πολιτική» μπορεί να έπαιξε ρόλο στη δημιουργία «εμποδίων» στη διαδικασία λήψης αποφάσεων - ισχυρισμός που διαψεύστηκε έντονα από τον EMA.

Διαφήμιση

Το Myeloma Patients Europe, ένα δίκτυο ΜΚΟ με περισσότερες από 40 ενώσεις ασθενών σε όλη την Ευρώπη, έστειλε τώρα επιστολή στον πρόεδρο της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), της επιτροπής του EMA που είναι αρμόδια για τα ανθρώπινα φάρμακα, εκφράζοντας «σοβαρή ανησυχία». ότι αυτό το πολλά υποσχόμενο φάρμακο μπορεί να μην εγκριθεί ποτέ.

Όταν το Aplidin υποβλήθηκε για άδεια κυκλοφορίας το 2016, οι ελπίδες ήταν μεγάλες ότι θα εγκρινόταν. Αντίθετα, το φάρμακο έχει από τότε αντιμετωπίσει αρκετές απορρίψεις από τον κορυφαίο EMA PharmaMed για να αναρωτηθεί γιατί; Ερώτησε: Πώς δικαιολογήθηκε η απόρριψη του Aplidin; Θα μπορούσαν να υπάρχουν «ισχυρές πολιτικές δυνάμεις» που να ευνοούν ορισμένα φάρμακα και εταιρείες έναντι άλλων; Σε ποιο βαθμό, ρωτά επίσης, είναι η διαδικασία αδειοδότησης στην αγορά ευθυγραμμισμένη με τις ανάγκες των ασθενών -τόσο των πελατών όσο και των θυμάτων σε αυτό το σενάριο- που επιθυμούν να αποκτήσουν πρόσβαση σε φάρμακα που σώζουν ζωές;

Η εταιρεία λέει ότι υπάρχουν «αποφασιστικά στοιχεία» που υποστηρίζουν την έγκριση του φαρμάκου και, ισχυρίζεται, ότι ο EMA απλώς φαίνεται «αποφασισμένος» να καθυστερήσει την έγκρισή του.

Μετά την απόρριψη του Aplidin από τον EMA, η υπόθεση οδηγήθηκε στο Γενικό Δικαστήριο της ΕΕ και η PharmaMar ζήτησε διευκρίνιση των διαδικαστικών κριτηρίων εξέτασης που εφαρμόστηκαν κατά τη διαδικασία χορήγησης άδειας κυκλοφορίας ενώπιον του EMA.

Η δράση της εταιρείας επικεντρώθηκε σε συγκεκριμένα εικαζόμενα ελαττώματα στη διαδικασία έγκρισης κυκλοφορίας στον EMA, εικαζόμενη μεροληψία στη μεταχείρισή τους από την CHMP και περαιτέρω εικαζόμενες διακρίσεις από διάφορα όργανα του EMA. Όλοι αυτοί οι ισχυρισμοί αρνήθηκαν κατηγορηματικά και κατηγορηματικά από τον EMA, αλλά η απόρριψη του φαρμάκου Aplidin της PharmaMar από τον EMA αμφισβητήθηκε, κυρίως επειδή έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του μυελώματος στην Αυστραλία.

Τον Οκτώβριο του 2022, ο Ευρωπαϊκός Κόμης βρήκε υπέρ της PharmaMar, ανοίγοντας τις πόρτες για την αποδοχή του Aplidin ως εμπορικού φαρμάκου. Η εταιρεία λέει ότι η στάση του EMA απέναντι στο Aplidin είναι «πολιτική» και «αποτέλεσμα πίεσης από άλλες ανταγωνιστικές κυβερνήσεις και εταιρείες».

Γενικότερα, σύμφωνα με τη PharmaMar, η υπόθεση εγείρει ορισμένα εύστοχα ερωτήματα: «Επηρεάζουν» οι κυβερνήσεις ή οι ιδιωτικές εταιρείες τη διαδικασία λήψης αποφάσεων του EMA; Είναι οι υπάρχουσες διαδικασίες αρκετά αποτελεσματικές ώστε να αποφεύγεται η σύγκρουση συμφερόντων; Γιατί ορισμένα φάρμακα με συγκριτικά περιορισμένη αποτελεσματικότητα φέρεται να λαμβάνουν έγκριση, ενώ άλλα απορρίπτονται; Γιατί οι ρυθμιστικοί φορείς φέρεται να είναι πρόθυμοι να υποστηρίξουν ορισμένες εταιρείες περισσότερο από άλλες;

Ένα άλλο εμπόδιο για την είσοδο νέων φαρμάκων στην αγορά εμφανίζεται όταν ληφθεί υπόψη ότι τα ίδια κράτη μέλη της ΕΕ που καλούνται να αποζημιώσουν τα ιατρικά ιδρύματα για τυχόν φάρμακα που εκδίδονται είναι επίσης, φέρεται, αυτά που ασκούν την εποπτεία του EMA.

Το 2020, το Γενικό Δικαστήριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης έκανε δεκτή την αίτηση, πλήρως, ακυρώνοντας την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Κατά την εξέταση της υπόθεσης, το Γενικό Δικαστήριο εξέτασε την εικαζόμενη ενδεχόμενη μεροληψία στη διαδικασία που οδήγησε στην έκδοση της προσβαλλόμενης απόφασης από την Επιτροπή. Συγκεκριμένα, εξέτασε τον ισχυρισμό, ο οποίος αμφισβητείται, ότι ορισμένοι από τους εμπειρογνώμονες που διορίστηκαν από τον EMA εργάζονταν σε πανεπιστημιακό νοσοκομείο και ασκούσαν δραστηριότητες με στόχο την ανάπτυξη ανταγωνιστικών φαρμακευτικών προϊόντων για την Aplidin.

Η απόφαση αναφέρει: «η διαδικασία που οδήγησε στην έκδοση της προσβαλλομένης απόφασης δεν παρείχε επαρκείς εγγυήσεις για τον αποκλεισμό κάθε θεμιτής αμφιβολίας ως προς πιθανή μεροληψία».

Η PharmaMar επιμένει ότι η ΕΕ και ο Ευρωπαίος Διαμεσολαβητής θα πρέπει να διερευνήσουν όλες τις επίσημες και ανεπίσημες επικοινωνίες μεταξύ αξιωματούχων του EMA και των κρατών μελών που συμμετέχουν στις προσφυγές, καθώς και της φαρμακευτικής βιομηχανίας αυτών των χωρών. Η εταιρεία πιστεύει ότι πολλοί ασθενείς με καρκίνο και Covid-19 θα μπορούσαν να έχουν ωφεληθεί από το Aplidin - πράγματι, εξακολουθούν να ελπίζουν ότι θα εγκριθεί «στο τέλος». Εν τω μεταξύ, ζήτησε να διεξαχθεί έρευνα για οποιαδήποτε «πίεση» μπορεί να ασκηθεί σε αυτή την υπόθεση.

Ένας εκπρόσωπος του EMA εξέδωσε μια έντονα διατυπωμένη δήλωση που αναφέρει: «Δεν μπορούμε να σχολιάσουμε τις συνεχιζόμενες νομικές διαδικασίες σχετικά με το Aplidin.

«Αλλά αυτοί είναι αβάσιμοι ισχυρισμοί και θεωρούμε ότι είναι σημαντικό να ξεκαθαρίσουμε τα δεδομένα.

«Καταρχάς, θα θέλαμε να επισημάνουμε ότι η επιτροπή μας για τα ανθρώπινα φάρμακα (CHMP) λειτουργεί αποκλειστικά με βάση αυστηρές επιστημονικές αρχές και ανεξάρτητη τεχνογνωσία. Περιλαμβάνει μέλη από όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και κράτη ΕΟΧ-ΕΖΕΣ.

«Οι αξιολογήσεις της CHMP βασίζονται σε ενδελεχή αξιολόγηση των διαθέσιμων στοιχείων σχετικά με την ποιότητα, την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια ενός φαρμάκου και υπόκεινται σε αξιολόγηση από ομοτίμους και συλλογική λήψη αποφάσεων. Για κάθε αίτηση για νέο φάρμακο, δύο μέλη της επιτροπής - γνωστά ως εισηγητής και συνεισηγητής - από διαφορετικές χώρες ορίζονται για να ηγηθούν της αξιολόγησης και να διενεργήσουν την επιστημονική αξιολόγηση του φαρμάκου ανεξάρτητα το ένα από το άλλο. Η CHMP διορίζει επίσης έναν ή περισσότερους ομοτίμους κριτές μεταξύ των μελών της CHMP. Ο ρόλος τους είναι να εξετάσουν τον τρόπο με τον οποίο εκτελούνται οι δύο αξιολογήσεις και να διασφαλίσουν ότι η επιστημονική επιχειρηματολογία είναι ορθή, σαφής και ισχυρή. Στη συνέχεια αναπτύσσεται μια τελική σύσταση, που αντιπροσωπεύει το σύνολο της ανάλυσης και της γνώμης της επιτροπής για τα δεδομένα.

«Εδώ και πολλά χρόνια, ο EMA βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της διαφάνειας όσον αφορά την αξιολόγηση των φαρμάκων. Ο Οργανισμός θεωρεί ότι η διαφάνεια είναι το κλειδί για την ενίσχυση της εμπιστοσύνης στις ρυθμιστικές αποφάσεις.

«Η διαφάνεια προς το κοινό διασφαλίζεται με τη δημοσίευση των εκθέσεων αξιολόγησης της CHMP στον εταιρικό μας ιστότοπο. Χαιρετίζουμε τις εξωτερικές απόψεις και τα σχόλια σχετικά με τις επιστημονικές μας απόψεις, και απαντώντας σε σχόλια ή ερωτήματα στοχεύουμε να παρέχουμε ενοποιημένες, σαφείς εξηγήσεις για τις θέσεις μας καθώς και να είμαστε πλήρως διαφανείς ως προς τη δέσμευσή μας με τους ενδιαφερόμενους φορείς.

«Στην περίπτωση του Aplidin, κατά τη στιγμή της αρχικής αξιολόγησης, δημοσιεύσαμε μια λεπτομερή έκθεση αξιολόγησης που περιέγραφε με σαφήνεια τις εκτιμήσεις της CHMP σχετικά με τα στοιχεία σχετικά με τα οφέλη αυτού του φαρμάκου στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος και τους πιθανούς κινδύνους για την ασφάλεια. Η πλειονότητα της CHMP ήταν της γνώμης ότι τα οφέλη του Aplidin δεν υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε την άρνηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.

Όταν θα είναι έτοιμη μια νέα γνώμη της CHMP για το Aplidin, θα δημοσιευθεί ακριβώς όπως η προηγούμενη.

«Τούτου λεχθέντος, απορρίπτουμε κατηγορηματικά κάθε ισχυρισμό για αδικοπραγία και για πολιτικές πιέσεις στις αξιολογήσεις της CHMP που οδηγούν σε σύσταση προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, όχι μόνο στην υπόθεση Aplidin αλλά και για οποιοδήποτε άλλο προϊόν. Ανησυχούμε ότι αντίθετα μπορεί να υπάρξουν σκόπιμες προσπάθειες παρέμβασης σε μια συνεχιζόμενη τακτική διοικητική ενέργεια, η οποία εκτελείται πλήρως σε συμμόρφωση με τις σχετικές νομικές διατάξεις».

Συνεχίζει: «Δύο κράτη μέλη της ΕΕ έχουν προσφύγει κατά της απόφασης του Γενικού Δικαστηρίου στην υπόθεση Aplidin και ότι ένα τρίτο κράτος μέλος παρενέβη υπέρ τους, εκτός από τον EMA. Κατά την άποψη των αναιρεσειόντων, η πρωτόδικη απόφαση είναι νομικά εσφαλμένη και πρέπει να ακυρωθεί ή να διορθωθεί. Αυτές οι πληροφορίες είναι δημόσια.»

Μοιραστείτε αυτό το άρθρο: