Κλινικές δοκιμές, HTA, Ορφανές και παιδιατρικές

Καλησπέρα, και καλώς ήρθατε στην ενημέρωση της Ευρωπαϊκής Συμμαχίας για την Εξατομικευμένη Ιατρική (EAPM) – με μια πραγματική αναταραχή στην πολιτική του Ηνωμένου Βασιλείου να κυριαρχεί στα πρωτοσέλιδα, η EAPM στρέφει τις σκέψεις της ως προς το τι μπορεί να σημαίνει αυτό στον χώρο της υγείας καθώς και στις εξελίξεις στην ΕΕ πολιτική, γράφει ο Εκτελεστικός Διευθυντής του EAPM Dr. Denis Horgan.

Έγκριση HTA 

Οι εμπειρογνώμονες αξιολόγησης τεχνολογίας υγείας πλησιάζουν στη μεθοδολογία που θα χρησιμοποιηθεί για αξιολογήσεις σε επίπεδο ΕΕ. Πιο πρόσφατα, εξέδωσαν μια θέση σχετικά με τον τρόπο επιλογής τελικών σημείων για κλινικές δοκιμές μιας νέας θεραπείας. Το Morning Health Care συνομίλησε με την ομάδα του EUCOPE, του λόμπι των επιχειρηματιών βιοτεχνολογίας της Ευρώπης, για να μάθει τις σκέψεις τους σχετικά με αυτό το τελευταίο προσχέδιο.

Το να αποφασίσετε τι να μετρήσετε κατά τη δοκιμή μιας νέας θεραπείας δεν είναι μικρή απόφαση. Πρέπει να είναι ένα μέτρο των συμπτωμάτων ή η απουσία αναγκών φροντίδας; Θα πρέπει να είναι ιατρικός βιοδείκτης ή βαθμολογία έρευνας ασθενών; Και πότε πρέπει να μετρηθούν αυτά τα πράγματα; Ο καθορισμός του αποτελέσματος μιας δοκιμής δεν επηρεάζει μόνο τον τρόπο με τον οποίο μια ρυθμιστική αρχή θα εξετάσει πόσο καλά λειτουργεί ένα προϊόν έναντι των κινδύνων, αλλά και αν μπορεί να αποδείξει ότι προσθέτει όφελος στο υπάρχον οπλοστάσιο φροντίδας.

Οι κλινικές δοκιμές προσχέδιο οδηγού αποτελεσμάτων (τελικά σημεία). καθορίζει πότε πρέπει να επιλέγεται ένα αποτέλεσμα έναντι ενός άλλου και ποιος πρέπει να το αναφέρει. Για παράδειγμα, μπορούν να αναφερθούν από έναν γιατρό ή με τη βοήθεια ενός διαγνωστικού, ή μπορούν να αναφερθούν από τους ίδιους τους ασθενείς.

Τα κόμματα έχουν προθεσμία έως την 1η Νοεμβρίου για να σχολιάσουν το προσχέδιο. Είναι επίσης το τελευταίο έγγραφο που θα τροφοδοτήσει τη μεθοδολογία για HTA σε όλη την ΕΕ. Η EUnetHTA αναμένεται να καταρτίσει την οριστική μεθοδολογία προς το τέλος του έτους.

Η Επιτροπή εξετάζει αλλαγές στους κανόνες για φάρμακα για σπάνιες ασθένειες

Καθώς απομένουν εβδομάδες πριν από τη δημοσίευση των νομοθετικών προτάσεών της η Επιτροπή, τα μέλη της επιτροπής ITRE του κοινοβουλίου είναι διχασμένα σχετικά με το πώς θα διασφαλιστεί το μέλλον του κλάδου της Ευρώπης με τη μεγαλύτερη ένταση έρευνας

Διαφήμιση

Με τις νομοθετικές προτάσεις που πρόκειται να δημοσιευθούν πριν από το τέλος του έτους, ο εισηγητής του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου παραμένει σε αντίθεση με τα συνάδελφα μέλη της επιτροπής βιομηχανίας και έρευνας, ITRE, σχετικά με την κατεύθυνση της νέας φαρμακευτικής στρατηγικής της ΕΕ.

Το ζήτημα είναι ένας θεμελιώδης διαχωρισμός μεταξύ των ευρωβουλευτών που πιστεύουν ότι με τα κατάλληλα κίνητρα, οι φαρμακευτικές εταιρείες θα επενδύσουν στην Ε&Α, προωθώντας την παγκόσμια ανταγωνιστικότητά τους και ωφελώντας την Ευρώπη συνολικά, και των ευρωβουλευτών που πιστεύουν ότι μεγαλύτερα κέρδη είναι πιο πιθανό να πάνε στους μετόχους παρά στην έρευνα. .

Μια εργασία που δημοσίευσε η EAPM για αυτό το θέμα είναι διαθέσιμη εδώ: Βεβαιωθείτε ότι τα ορφανά κίνητρα οδηγούν με τον σωστό τρόπο στην Ευρώπη.

Ανασκόπηση ορφανών φαρμάκων

Σύμφωνα με τους ισχύοντες κανόνες της Επιτροπής, τα φάρμακα που θεραπεύουν σπάνιες ασθένειες επωφελούνται από μια δεκαετία αποκλειστικότητας στην αγορά. Αυτά είναι δύο περισσότερα χρόνια από τα οκτώ χρόνια που δόθηκαν σε άλλα καινοτόμα φάρμακα. Το πρόσθετο μπόνους προορίζεται να δώσει κίνητρα για την ανάπτυξη φαρμάκων που μπορούν να χρησιμοποιηθούν μόνο για τη θεραπεία ενός μικρού πληθυσμού ασθενών.

Με την επερχόμενη αναθεώρηση, είναι σημαντικό να κατανοήσουμε πώς οι όροι των κριτηρίων ταξινόμησης επηρεάζουν τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη ενός φαρμάκου. Σε σχέση με τον επιπολασμό, είναι υποχρεωτικό εντός της ΕΕ να βασίζεται αυτό σε ολόκληρη την κοινότητα και όχι μόνο να χρησιμοποιούνται δεδομένα από μερικές χώρες. Ο επιπολασμός δεν είναι κάτι που μπορεί να «παρακάμψει» και εξετάζεται σε συνεργασία με συμβουλές ειδικών που βασίζονται σε τρέχοντα στοιχεία.

Καθώς η κατανόηση της νόσου και οι πληροφορίες σχετικά με το ορφανό φάρμακο καθίστανται διαθέσιμες, οι κλινικοί γιατροί είναι καλύτερα ενημερωμένοι και πιο πιθανό να παρέχουν μια διάγνωση για την πάθηση. Είναι επίσης πιθανό η πάθηση να αναγνωριστεί ως υποσύνολο μιας πιο διαδεδομένης νόσου που αφαιρεί το καθεστώς ορφανού στην ΕΕ. Οποιοσδήποτε υπολογισμός του επιπολασμού θα πρέπει να αναφέρεται στις οδηγίες του EMA.

Μια ιατρική κατάσταση μπορεί να φαίνεται σαν ένας προφανής όρος, αλλά, στο πλαίσιο της επιλεξιμότητας ως ορφανού φαρμάκου, θα πρέπει να είναι διακριτή με συγκεκριμένο παθοφυσιολογικό προφίλ και κλινική πρόγνωση. Ένα ουσιαστικό στοιχείο για τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στην ΕΕ δεν είναι να αποτελεί υποσύνολο μιας πιο διαδεδομένης κατάστασης.

Τα παιδιατρικά ιατροτεχνολογικά προϊόντα σε κίνδυνο

Ένας κανονισμός που τέθηκε σε ισχύ τον Μάιο του περασμένου έτους με στόχο τη βελτίωση της επίβλεψης των ιατροτεχνολογικών προϊόντων μπορεί να θέσει σε κίνδυνο ορισμένες χειρουργικές επεμβάσεις για παιδιά και τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, αποκάλυψε νέα έρευνα.

Η μελέτη από το Trinity College του Δουβλίνου, που δημοσιεύτηκε στο Παιδιατρική Καρδιολογία, επεσήμανε ότι τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα περιλαμβάνουν μεγάλη ποικιλία τεχνολογιών, οι οποίες αξιολογούνται και εγκρίνονται στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) σύμφωνα με έναν αναθεωρημένο νόμο που τέθηκε σε ισχύ στις 26 Μαΐου 2021, γνωστός ως Κανονισμός Ιατρικών Συσκευών ή MDR (EU 745 /2017).

Έχει μια μεταβατική περίοδο που επιτρέπει σε προϊόντα που εγκρίθηκαν βάσει των προηγούμενων κανόνων να συνεχίσουν να διατίθενται στην αγορά έως τις 26 Μαΐου 2024 το αργότερο.

Ως αποτέλεσμα μιας σειράς απρόβλεπτων παραγόντων, υπάρχει πιθανότητα η MDR να οδηγήσει σε μη διαθέσιμα προϊόντα, με επακόλουθο κίνδυνο απώλειας ορισμένων παρεμβάσεων που εξαρτώνται από αυτές

Ο Tom Melvin, αναπληρωτής καθηγητής ρυθμιστικών θεμάτων ιατροτεχνολογικών προϊόντων στη σχολή ιατρικής του Trinity College, δήλωσε: «Ο κανονισμός για τις ιατρικές συσκευές τέθηκε σε ισχύ τον Μάιο του 2021 με στόχο την αντικατάσταση των προηγούμενων κανόνων που ίσχυαν από τη δεκαετία του 1990 και τη βελτίωση της ασφάλειας των ιατροτεχνολογικών προϊόντων , εκτός από την υποστήριξη της εισαγωγής καινοτόμων τεχνολογιών».

Το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο και το Συμβούλιο υπογράφουν νόμο για τις ψηφιακές υπηρεσίες

Η ψηφοφορία για την έγκριση του DSA από το Υπουργικό Συμβούλιο την Τρίτη ακολουθεί την προηγούμενη έγκριση της νομοθεσίας από τους ευρωβουλευτές. Οι νέοι νόμοι (312 σελίδων / 686 KB PDF τόσο πολλή ανάγνωση..) θέτουν εκτεταμένες απαιτήσεις για τους διαδικτυακούς μεσάζοντες σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο εποπτεύουν το περιεχόμενο που δημοσιεύεται και ελέγχουν τα αγαθά και τις υπηρεσίες που διακινούνται στις πλατφόρμες τους. Το DSA θα τεθεί σε ισχύ μόνο 20 ημέρες μετά τη δημοσίευσή του στην Επίσημη Εφημερίδα της ΕΕ. 

Δεν έχει οριστεί ακόμη ημερομηνία για δημοσίευση. Η ημερομηνία της 19ης Οκτωβρίου ορίστηκε για την υπογραφή του DSA από τον Πρόεδρο του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και τον Πρόεδρο του Συμβουλίου. Η δημοσίευση στην ΕΕΕ θα ακολουθήσει σε μεταγενέστερη ημερομηνία.

Το Out-Law προβλέπει ότι ο DSA θα τεθεί σε ισχύ κάποια στιγμή στα μέσα Νοεμβρίου. 

Η ακριβής ημερομηνία θα έχει ιδιαίτερο ενδιαφέρον για τις διαδικτυακές πλατφόρμες, επειδή, ενώ οι περισσότερες από τις διατάξεις του DSA δεν θα τεθούν σε ισχύ έως ότου τεθεί σε ισχύ το DSA για 15 μήνες, ορισμένοι από τους νέους κανόνες θα τεθούν σε ισχύ αμέσως – συμπεριλαμβανομένων των υποχρεώσεων αναφοράς που θα επηρεάσει εάν αυτές οι πλατφόρμες θεωρούνται «πολύ μεγάλες διαδικτυακές πλατφόρμες» και επομένως υπόκεινται στις πιο αυστηρές απαιτήσεις του DSA ή όχι. Υπάρχει προθεσμία τριών μηνών για τη συμμόρφωση με τα καθήκοντα δημοσιοποίησης.

Οι τιμές των εμβολίων κατά του COVID προβλέπεται να αυξηθούν

Τον δεύτερο χρόνο της πανδημίας, τα εμβόλια mRNA της Pfizer και της Moderna κυριαρχούν σε μεγάλο βαθμό. Στις νέες ευρωπαϊκές συμφωνίες αγοράς, οι εταιρείες χρεώνουν περισσότερο τις δόσεις τους.

Η Pfizer και η Moderna αύξησαν την τιμή των εμβολίων COVID-19 που βασίζονται σε mRNA στην Ευρώπη, Οι Financial Times αναφέρθηκε για πρώτη φορά. Η λήψη της Pfizer θα κοστίζει 19.50 ευρώ (23.15 δολάρια) ανά δόση στο πλαίσιο μιας νέας συμφωνίας προμήθειας, ενώ η Moderna θα χρεώσει 25.50 δολάρια ανά δόση στη δική της συμφωνία, σύμφωνα με έγγραφα που είδε η εφημερίδα.

Οι κλινικές δοκιμές στο Ηνωμένο Βασίλειο καταρρέουν

Η περίθαλψη ασθενών, το NHS και η οικονομική ανάπτυξη λείπουν ως αποτέλεσμα της κατάρρευσης του αριθμού των κλινικών δοκιμών της βιομηχανίας του Ηνωμένου Βασιλείου, σύμφωνα με την τελευταία ετήσια έκθεση για την κλινική έρευνα από την Ένωση της Βρετανικής Φαρμακευτικής Βιομηχανίας (ABPI). 

Η πανδημία COVID-19 έχει επιταχύνει τη μείωση της κλινικής έρευνας στη βιομηχανία τελευταίου σταδίου στο Ηνωμένο Βασίλειο, σε σύγκριση με τις παγκόσμιες ομοειδείς της. Αυτό θα χτυπήσει τον κώδωνα του κινδύνου στο NHS και στο Whitehall, καθώς οι ηγέτες στον τομέα της υγείας και οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής προσπαθούν να βελτιώσουν τη φροντίδα των ασθενών και να προσφέρουν μακροπρόθεσμη οικονομική ανάπτυξη. 

Η αναφορά «Διάσωση της πρόσβασης ασθενών σε βιομηχανικές κλινικές δοκιμές στο Ηνωμένο Βασίλειο» δείχνει ότι ο αριθμός των κλινικών δοκιμών του κλάδου που ξεκίνησαν στο Ηνωμένο Βασίλειο ετησίως μειώθηκε κατά 41% μεταξύ 2017 και 2021, με τις δοκιμές για τον καρκίνο να μειώνονται κατά το ίδιο περιθώριο.

Η έκθεση δείχνει επίσης ότι μεταξύ 2017 και 2021:

• Ο αριθμός των βιομηχανικών δοκιμών Φάσης ΙΙΙ που ξεκίνησαν στο Ηνωμένο Βασίλειο – αυτές με φάρμακα που βρίσκονται πιο κοντά στην αγορά – μειώθηκε κατά 48% μεταξύ 2017 και 2021
• Το Ηνωμένο Βασίλειο έπεσε στην παγκόσμια κατάταξη για κλινική έρευνα σε τελευταίο στάδιο, πέφτοντας από τη 2η στην 6η στις δοκιμές Φάσης ΙΙ και στην 4η στη 10η στις δοκιμές Φάσης ΙΙΙ μεταξύ 2017 και 2021 
• Η πρόσβαση ασθενών σε βιομηχανικές κλινικές δοκιμές στο Εθνικό Ινστιτούτο Κλινικής Έρευνας για την Έρευνα Υγείας και Φροντίδας (NIHR CRN) μειώθηκε από 50,112 σε 28,193 μεταξύ 2017/18 και 2021/22 – πτώση 44%.

Αυτά τα ευρήματα υποδεικνύουν μια σαφή και σοβαρή απειλή για το μακροπρόθεσμο μέλλον της βιομηχανικής κλινικής έρευνας στο Ηνωμένο Βασίλειο – και τα οφέλη που φέρνει στους ασθενείς, το NHS και την οικονομία του Ηνωμένου Βασιλείου.

Τομείς υγείας και περίθαλψης σε κρίση στο Ηνωμένο Βασίλειο

Η πολιτική αναταραχή κυριάρχησε στις ειδήσεις του Ηνωμένου Βασιλείου τις τελευταίες εβδομάδες. Ένα αδιέξοδο σύστημα υγείας και περίθαλψης οδηγεί σε επιδείνωση της πρόσβασης και της εμπειρίας των ανθρώπων στη φροντίδα σύμφωνα με την ετήσια αξιολόγηση της Επιτροπής Ποιότητας Φροντίδας (CQC) για την κατάσταση της υγείας και της κοινωνικής περίθαλψης στην Αγγλία τον περασμένο χρόνο.

Φέτος –με βάση τη δραστηριότητα επιθεώρησης του CQC, τις πληροφορίες που ελήφθησαν από το κοινό και όσους παρέχουν φροντίδα μαζί με άλλα στοιχεία – η εκτίμηση είναι ότι το σύστημα υγείας και περίθαλψης είναι αδιέξοδο και δεν μπορεί να λειτουργήσει αποτελεσματικά.

Χωρίς δράση τώρα, η διατήρηση του προσωπικού θα συνεχίσει να μειώνεται στην υγεία και την περίθαλψη, αυξάνοντας την πίεση σε όλο το σύστημα και οδηγώντας σε χειρότερα αποτελέσματα για τους ανθρώπους. Οι υπηρεσίες θα επεκταθούν περαιτέρω και οι άνθρωποι θα διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο βλάβης καθώς το προσωπικό προσπαθεί να αντιμετωπίσει τις συνέπειες της έλλειψης πρόσβασης σε κοινοτικές υπηρεσίες, συμπεριλαμβανομένης της κοινωνικής φροντίδας ενηλίκων. Αυτό θα είναι ιδιαίτερα ορατό σε περιοχές υψηλότερης οικονομικής στέρησης όπου η πρόσβαση σε περίθαλψη εκτός νοσοκομείων βρίσκεται υπό μεγαλύτερη πίεση. Εκτός από τον αυξημένο κίνδυνο πρόκλησης βλάβης στους ανθρώπους, περισσότεροι άνθρωποι θα αναγκαστούν να εγκαταλείψουν την αγορά εργασίας είτε λόγω κακής υγείας είτε επειδή υποστηρίζουν μέλη της οικογένειας που χρειάζονται φροντίδα.

Και αυτό είναι όλο προς το παρόν από την EAPM - μείνετε ασφαλείς και καλά και απολαύστε το Σαββατοκύριακο σας.

Μοιραστείτε αυτό το άρθρο: