#EAPM - Έρευνα για την υγεία: Μετακίνηση της συζήτησης προς τα εμπρός ...

| Ιανουάριος 11, 2019

Η έρευνα για την υγειονομική περίθαλψη είναι μια διαρκής συζήτηση και η Ευρωπαϊκή Συμμαχία για Εξατομικευμένη Ιατρική (EAPM) ήταν πάντα φωνητική σε αυτό το σημαντικό πεδίο, γράφει ο Εκτελεστικός Διευθυντής του EAPM Denis Horgan.

Το ευρύ θέμα και τα πολλά στοιχεία του είναι το αντικείμενο συνεχούς δέσμευσης της Συμμαχίας και θα τονιστεί κατά τη διάρκεια της επικείμενης 7ης ετήσιας Συνδιάσκεψης της Προεδρίας στις Βρυξέλλες τον Απρίλιο του 8-9.

Το γεγονός αυτό, υπό την αιγίδα της ρουμανικής Προεδρίας της ΕΕ, έρχεται στο τέλος ενός εξαιρετικά επιτυχημένου συνεδρίου που πραγματοποιήθηκε στο Μιλάνο στο τέλος του 2018, το οποίο κάλυψε πολλά από τα θέματα.

Η EAPM σημειώνει ότι ο Manfred Weber, ο επικεφαλής υποψήφιος του Ευρωπαϊκού Λαϊκού Κόμματος για τις προσεχείς ευρωπαϊκές εκλογές, ζήτησε από την ΕΕ να συνεργαστεί σε αυτό που ονόμασε «μια φιλόδοξη προσέγγιση στην ιατρική έρευνα».

Αυτό ήταν ένα μέρος της αποκάλυψης ενός masterplan για την καταπολέμηση του καρκίνου, η οποία τον συμπεριέλαβε λέγοντας ότι «Κανείς δεν σκέφτεται ότι μία χώρα μπορεί να κερδίσει τον αγώνα» κατά της ασθένειας.

Ο Weber του ΕΛΚ πρόσθεσε ότι εμπειρογνώμονες και ερευνητές του έχουν πει ότι «αν συνδυάσουμε τα χρήματα και τους πόρους μας, μπορούμε πραγματικά να θεραπεύσουμε τον καρκίνο».

Η EAPM δημοσίευσε πρόσφατα ένα άρθρο σχετικά με τον επικεφαλής υποψήφιο ή το «Spitzenkandidaten». Μπορείτε να το βρείτε εδώ.

Όπως υποστηρίζει ο Weber, όσον αφορά την έρευνα στην Ευρώπη, υπάρχει σαφής ανάγκη για περισσότερη συνεργασία. Εν προκειμένω, η Συμμαχία διαδραμάτισε βασικό ρόλο στη δημιουργία της πρωτοβουλίας MEGA, η οποία αποτέλεσε θέμα συζήτησης σε ένα φόρουμ για την καινοτομία της έρευνας αυτή την εβδομάδα (περισσότερα από το παρακάτω εργαστήριο).

Το Million European Genomes Alliance (MEGA) έχει υπογραφεί μέχρι στιγμής από τα κράτη μέλη του 19 και η ίδρυσή του βασίστηκε στην ανάγκη συγκέντρωσης ενός συνασπισμού χωρών της ΕΕ προκειμένου να συνεργαστεί για να φέρει την καινοτομία στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης.

Μέχρι τώρα, έχει υπάρξει μια αποσπασματική προσέγγιση σε ολόκληρη την Ευρώπη σε διάφορες φράσεις της νομοθεσίας, όπως αυτές που καλύπτουν τις κλινικές δοκιμές, τα IVD και πολλά άλλα.

Η Ευρώπη πρέπει να είναι πιο ενεργητική όταν εξετάζει τον καλύτερο τρόπο να φέρει την καινοτομία στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης, κυρίως όσον αφορά τη διαλειτουργικότητα, αλλά υπάρχουν και πολλοί άλλοι τομείς.

Στην πραγματικότητα ζητήθηκαν ερωτήσεις, επίσης την περασμένη εβδομάδα, σχετικά με την αποτελεσματικότητα του γενικού κανονισμού για την προστασία των δεδομένων (GDPR), με τον επικεφαλής του EMA Guido Rasi να εκπλήσσει πολλούς λέγοντας ότι δεν είναι βέβαιος ότι η ψηφιακή επανάσταση και το κανονιστικό περιβάλλον είναι συμβατά.

Υπάρχει ανάγκη για σαφήνεια "αμέσως" σε δύο σημεία, ανέφερε, αναφέροντας τη δευτερογενή χρήση δεδομένων για την έρευνα στον τομέα της υγείας και ζητώντας ποιος είναι υπεύθυνος αν κάποιος κατορθώσει να εντοπίσει δεδομένα ανώνυμα με καλή πίστη.

Αυτά είναι έγκυρα σημεία και η EAPM ανησυχεί επίσης για το γεγονός ότι τα κράτη μέλη μπορούν να εφαρμόσουν τις διατάξεις του GDPR με διάφορους τρόπους, πέραν του στόχου μιας ομάδας εκατομμυρίων γονιδιωμάτων της ΕΕ, σημαίνει ότι το "στυλ MEGA" προχωράμε μπροστά.

STOA Workshop για την έρευνα στον τομέα της υγείας

Όπως αναφέρθηκε, την Πέμπτη τον 10 τον Ιανουάριο πραγματοποιήθηκε ημερίδα που διοργάνωσε η Ομάδα Αξιολόγησης Επιλογών Επιστήμης και Τεχνολογιών (STOA) του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου με θέμα τις καινοτόμες λύσεις για την έρευνα στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης.

Η συζήτηση βασίστηκε σε ένα μανιφέστο που υποστηρίχθηκε από την Ευρωπαϊκή Συμμαχία Εξατομικευμένης Ιατρικής.

Το φόρουμ υψηλού επιπέδου την Πέμπτη (10 Ιανουάριος) συζήτησε τις ιδέες γύρω από την ανάπτυξη μιας νέας προσέγγισης για την παροχή φαρμάκων καλύτερης ακρίβειας στην Ευρώπη και, μεταξύ άλλων, παρευρέθηκε η Βελγική υπουργός Υγείας Maggie De Block και επικεφαλής του EORTC Denis Lacombe.

Το EORTC αποτέλεσε βασικό μοχλό πίσω από τη συγκέντρωση και αναλαμβάνει τον ηγετικό ρόλο στην Ομάδα Εργασίας για τις ρυθμιστικές υποθέσεις του EAPM.

Στη συνάντηση, ο ευρωβουλευτής Paul Rübig, ο οποίος είναι αντιπρόεδρος της STOA, έθεσε την σφαίρα σε τροχιά λέγοντας ότι τα δεδομένα διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην υγειονομική περίθαλψη, ειδικά σε περιπτώσεις διασυνοριακής υγειονομικής περίθαλψης. Η χρήση των δεδομένων προσφέρει μια ευκαιρία για να σωθούν ζωές και να γνωρίζουμε ποια φάρμακα συνεργάζονται.

Η άποψη του Rübig είναι ότι η θέσπιση ενός νέου πλαισίου μεταξύ της βιομηχανίας, των ασθενών, των κυβερνήσεων και άλλων ενδιαφερόμενων μερών θα μπορούσε να μετριάσει την κάπως προβληματική τρέχουσα κατάσταση.

Ο υπουργός Υγείας του Βελγίου, ο οποίος έχει συμμετάσχει προηγουμένως σε εκδηλώσεις του EAPM, δήλωσε ότι επιθυμεί να προσφέρει πρόσβαση σε φάρμακα σε όλους τους ασθενείς το συντομότερο δυνατό - υποδεικνύοντας μια συμφωνία που υπογράφηκε στο 2014 με τη φαρμακευτική βιομηχανία για τη διάθεση κλινικά σχετικών θεραπειών έναν βιώσιμο τρόπο.

Το εργαστήριο ακούει επίσης ότι οι θεραπείες γονιδίων είναι σε θέση να βελτιώσουν σημαντικά τη ζωή των ασθενών.

Σχετικά με τις σύγχρονες έννοιες στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης στον αιώνα 21st, οι συμμετέχοντες άκουσαν ότι υπάρχουν πολύ αποτελεσματικά καινοτόμα νέα φάρμακα τα οποία έχουν εγκριθεί με βάση έναν πολύ περιορισμένο αριθμό ασθενών, αλλά χρησιμοποιούνται σε μεγάλο αριθμό ασθενών για μεγάλες χρονικές περιόδους μετά.

Απαιτούνται περισσότερα δεδομένα και αποδεικτικά στοιχεία σε πραγματικό κόσμο.

Μερικές προκλήσεις μπροστά ...

Το εργαστήριο άκουσε ότι, όσον αφορά τις προκλήσεις των νέων τεχνολογιών στην έρευνα και το κοινωνικό περιβάλλον, οι ερευνητές βρίσκονται κυρίως στον τομέα των λύσεων βιοπληροφορικής, των τεχνολογιών συγκριτικής αξιολόγησης και της ερμηνείας των δεδομένων. Η κατάσταση είναι περίπλοκη τόσο για τους ερευνητές όσο και για όσους φέρνουν τα φάρμακα στην αγορά, ενώ ο τελευταίος αμφισβητείται από τις νέες εγκρίσεις επεξεργασίας και τη χρήση εκτός χρήσης. Αυτά τα θέματα συνεχίζουν να δημιουργούν προκλήσεις για την τιμολόγηση, την αξιολόγηση της τεχνολογίας υγείας και τις νέες θεραπευτικές οδηγίες.

Οι κανονιστικές δοκιμές που αποσκοπούν στην τεκμηρίωση νέων φαρμάκων είναι σίγουρα απαραίτητες, αλλά ως μειονεκτήματα τα κύρια σημεία τους είναι συχνά καθαρά επικεντρωμένα στα ναρκωτικά και βασίζονται σε βαριά επιλεγμένους πληθυσμούς.

Ο βραχίονας ελέγχου δεν μπορεί στην πραγματικότητα να αποτελεί πραγματική πρακτική, οδηγώντας στη δυνατότητα κακής εξωτερικής εγκυρότητας, η οποία δεν εξυπηρετεί επαρκώς τους καθημερινούς ασθενείς και τους γιατρούς. Η σημερινή κλινική έρευνα εξετάζει τους βέλτιστους πληθυσμούς των ασθενών, τους συνδυασμούς φαρμάκων και τις ακολουθίες και τη διάρκεια της θεραπείας, αλλά πρέπει να βρεθεί ένας τρόπος για να ανασχεδιαστεί ο τρόπος συνεργασίας.

Το εργαστήριο άκουσε για μια μελέτη EMA, η οποία έδειξε ότι, από τα φάρμακα 48 που εγκρίθηκαν μεταξύ 2009 και 2013, μόνο λίγο πάνω από το ένα τρίτο έδειξε παρατεταμένη επιβίωση.

Οι συμμετέχοντες ενημερώθηκαν ότι το κρίσιμο χάσμα που πρέπει να αντιμετωπιστεί σε ευρωπαϊκό επίπεδο είναι να κατανοήσουμε πώς να προχωρήσουμε από την έρευνα που επικεντρώνεται στα ναρκωτικά στην έρευνα με επίκεντρο τον ασθενή και την κοινωνία, εξασφαλίζοντας παράλληλα τα συμφέροντα όλων των ενδιαφερομένων.

Η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA) εκπροσωπήθηκε στο εργαστήριο και είπε ότι εμπνεύστηκαν από το μανιφέστο, ιδιαίτερα τις ιδέες για το πώς θα δημιουργηθεί ένας συνεργατικός ερευνητικός χώρος για να γίνει μια ποιοτική αλλαγή.

Για να γίνει μια αλλαγή βημάτων, οι συμμετέχοντες είχαν πει ότι υπάρχει ανάγκη να συγκεντρωθούν οι ενδιαφερόμενοι που δεν συνηθίζουν να εργάζονται μαζί. Ο χώρος υγείας είναι μοναδικός και υπάρχουν συγκρούσεις συμφερόντων που μπορεί να προκύψουν συν την ανάγκη διατήρησης της ισορροπίας μεταξύ πρόσβασης και καινοτομίας.

Ένας ουδέτερος μεσίτης είναι εξαιρετικά σημαντικός και οδήγησε στη δημιουργία της πρωτοβουλίας για τα καινοτόμα φάρμακα.

Το σεμινάριο άκουσε για την ανάγκη διάσπασης σιλό σε φάσεις ανάπτυξης και μεταξύ έρευνας και περίθαλψης, οι δε τελευταίες πρέπει να προσεγγιστούν.

Επίσης, στη διαδικασία ανάπτυξης και εγγραφής υπάρχουν αβεβαιότητες. Είναι απαραίτητο να υπάρχουν χώροι στους οποίους οι ασθενείς και οι ερευνητές μπορούν να έρθουν μαζί για να καταλάβουν πώς να τα αντιμετωπίσουν.

Το ΙΜΙ έχει ένα σχέδιο με τίτλο «Μεγάλα δεδομένα για καλύτερα αποτελέσματα», το οποίο επιδιώκει να ορίσει αποτελέσματα με επίκεντρο τον ασθενή αλλά και σχετικά με τα όργανα της HTA, τους γιατρούς και τους ερευνητές. Αυτό βασίζεται σε δεδομένα από όλες τις περιοχές.

Γονιδιωματική, απεικόνιση και στρωματοποίηση των ασθενών

Το εργαστήριο άκουσε ότι η ανάλυση αλληλουχίας γονιδιώματος κοστίζει € 10 εκατομμύρια, όσο το πιο ακριβό σπίτι στο Λονδίνο την εποχή εκείνη, αλλά τώρα θα κόστιζε λιγότερο από ένα εισιτήριο εποχής Arsenal. Πολλοί άνθρωποι μπορούν τώρα να αναδείξουν τα γονιδιώματά τους, εάν το επιθυμούν.

Μεγάλες αλλαγές συνέβη επίσης στην απεικόνιση. Η εφαρμογή αυτών των τεχνολογιών μπορεί να γίνει στην έρευνα και στην πρακτική της ιατρικής, αν και οι δύο τομείς είναι αρκετά διαφορετικοί. Αλλά και οι δύο είναι σχετικές όσον αφορά τη στρωματοποίηση των ασθενών.

Στην κλινική πρακτική, η διαστρωμάτωση μπορεί να βοηθήσει στην καλύτερη διάγνωση και πρόγνωση, στην καλύτερη χρήση των φαρμάκων, όπως σε σχέση με την εξατομικευμένη ιατρική και με συγκεκριμένες οδούς περίθαλψης βελτιστοποιημένες για μεμονωμένες περιπτώσεις.

Στην ανακάλυψη της ιατρικής, η διαστρωμάτωση μπορεί να αποφέρει περισσότερη σαφήνεια όσον αφορά τους θεραπευτικούς στόχους κατά την πρώιμη ανάπτυξη και να καταστήσει τις κλινικές δοκιμές λιγότερο δαπανηρές και πιο πιθανές να πετύχουν στις φάσεις ΙΙ και ΙΙΙ.

Το εργαστήριο άκουσε ότι για την καλύτερη διαστρωμάτωση απαιτούνται τέσσερις πυλώνες. Πρόκειται για δοκιμές γονιδιωματικής κλίμακας σε κλίμακα, σαφή νομική βάση για την πρόσβαση σε κατάλληλα δεδομένα και προσεγγίσεις ασθενών, μια πολύ μεγάλη εικονική ομάδα, ιδανικά με τη διαπίστωση πληθυσμιακής κλίμακας και εναρμονισμένη εκπροσώπηση βασικών πτυχών των ηλεκτρονικών αρχείων υγείας.

Οι συμμετέχοντες έμαθαν ότι η Ευρώπη έχει τη μεγαλύτερη ομάδα δεδομένων ΗΜΥ στον κόσμο, με ορισμένα από τα πιο προηγμένα προγράμματα κλινικής και πληθυσμιακής γονιδιωματικής παγκοσμίως. Το σχέδιο της Ευρώπης για το σχηματισμό ενός εκατομμυρίου γονιδιωμάτων, γνωστό ως MEGA, τονίστηκε και το εργαστήριο άκουσε ότι ο στόχος θα ξεπεραστεί εύκολα.

Διαταραχές και HTA

Το σεμινάριο άκουσε ότι τα ιδιαίτερα καινοτόμα, ενδεχομένως θεραπευτικά φάρμακα απαιτούν επαναπροσδιορισμό της αξίας. Τα αναδυόμενα επιχειρηματικά μοντέλα οδηγούν επίσης στην ανάγκη βελτίωσης της συνεργασίας μεταξύ των αρμόδιων αρχών σε εθνικό και περιφερειακό επίπεδο σχετικά με βασικά στοιχεία των αποφάσεων τιμολόγησης των ναρκωτικών.

Υπάρχει μια αλλαγή του παραδείγματος, καθώς η υγειονομική περίθαλψη μετακινείται από τη θεραπεία σε πιθανή θεραπεία και πρόληψη, από την ανατομική έως τη μοριακή, από τη συνταγογράφηση φαρμάκων μέχρι την παροχή θεραπείας, από τον κίνδυνο / όφελος έως την κλινική προστιθέμενη αξία και από την έγκριση για πρόσβαση.

Αυτή η αλλαγή θα απαιτήσει όλες αλλαγές από πλευράς ερευνητών, προγραμματιστών, ασθενών και γιατρών.

Εν τω μεταξύ, στην αξιολόγηση της τεχνολογίας υγείας, το εργαστήριο άκουσε ότι είναι σημαντικό για τους οργανισμούς HTA να εκτιμήσουν τι συμβαίνει με τους ασθενείς μετά τη θεραπεία και ως εκ τούτου τα στοιχεία του πραγματικού κόσμου είναι ζωτικής σημασίας.

Παραδοσιακά, υπήρξε η αρχική HTA για την αξιολόγηση της άδειας κυκλοφορίας, αλλά πρέπει επίσης να υπάρξει συγκριτική ή πλήρης HTA αργότερα, όχι μόνο για λόγους επιστροφής χρημάτων αλλά και για να υποστηριχθεί η κατάλληλη χρήση.

Απαιτούνται νέες μέθοδοι HTA για τη στήριξη της διεθνοποίησης και για την προσαρμογή σε μια νέα εποχή εξατομικευμένης ιατρικής.

Ασθενείς

Οι συμμετέχοντες άκουσαν ότι εάν η υγειονομική περίθαλψη λειτουργεί για την αντιμετώπιση των πραγματικών αναγκών των ασθενών στην ανάπτυξη φαρμάκων, μειώνει τον κίνδυνο για όλα τα μέρη.

Η ανάπτυξη και η πρόσβαση στην ιατρική είναι μια διαδοχική διαδικασία, με τη σειρά να προορίζεται να φέρει στην αγορά αποτελεσματικά προϊόντα. Δεν είναι βέλτιστο και θα μπορούσε να είναι καλύτερο, αλλά λειτουργεί. Ωστόσο, υπάρχει ένα αίνιγμα μεταξύ της πρόσβασης και των αποδεικτικών στοιχείων και η θεμελιώδης ερώτηση είναι: "Τι είναι αρκετά στοιχεία;"

ετικέτες: , ,

Κατηγορία: Ένα Frontpage, EU, Ευρωπαϊκή Συμμαχία για την Εξατομικευμένη Ιατρική, Υγεία, Εξατομικευμένη ιατρική