#EAPM: Έρευνα για σπάνιες ασθένειες για τη μέτρηση της προόδου όσον αφορά την πρόσβαση και τα ορφανά φάρμακα

Ως μέρος της συνεχιζόμενης εργασίας της στον ταχέως αναπτυσσόμενο τομέα, η Ευρωπαϊκή Συμμαχία για την Εξατομικευμένη Ιατρική ξεκινά μια έρευνα σχετικά με τις πρόσφατες εξελίξεις και την τρέχουσα κατάσταση της Ε&Α σε σπάνιες ασθένειες, το τρέχον σύστημα κινήτρων για εταιρείες σπάνιων ασθενειών και τη βιοτεχνολογία, καθώς και τον ρόλο της Αξιολόγησης Τεχνολογίας Υγείας (HTA) στην εξατομικευμένη ιατρική εποχή, γράφει ο Europeanized Medicineecut (Ευρωπαϊκός Δρ.  

Με στόχο την ΕΕ και την εθνική πολυμερή βάση της, η οποία περιλαμβάνει ασθενείς και τις ομάδες συνηγορίας τους, επαγγελματίες υγείας, ερευνητές, πολιτικούς, εκπροσώπους του κλάδου, ακαδημαϊκούς και άλλους, η έρευνα θα διαρκέσει από την Πέμπτη 19 Απριλίου έως τις 20 Μαΐου.

Τα θέματα που καλύπτονται ειδικά στο ερωτηματολόγιο περιλαμβάνουν την ικανοποίηση των ενδιαφερόμενων μερών ή άλλα σχετικά με τον ρυθμό έρευνας για σπάνιες ασθένειες τα τελευταία 15 χρόνια. Το έτος 2000 τέθηκε σε ισχύ ο κανονισμός για τα ορφανά, ο οποίος εγκρίθηκε από την ΕΕ για να ενθαρρύνει την ανάπτυξη και την έγκριση φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.

Ένα ορφανό φάρμακο είναι ένας φαρμακευτικός παράγοντας που έχει αναπτυχθεί ειδικά για τη θεραπεία μιας σπάνιας ιατρικής πάθησης, αλλιώς γνωστής ως ορφανής ασθένειας. Μετά τον κανονισμό, είπε η Επιτροπή, έχει σημειωθεί εντυπωσιακή πρόοδος, ιδίως όσον αφορά τη δημιουργία σημαντικής δραστηριότητας από τον φαρμακευτικό τομέα στον τομέα αυτό με την έγκριση 145 ορφανών θεραπειών από την ΕΕ από την έναρξη ισχύος του κανονισμού, αλλά εξακολουθούν να υπάρχουν πολλές σπάνιες ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχει εγκεκριμένη διάγνωση και θεραπεία. Αλλά συμφωνούν τα ενδιαφερόμενα μέρη της EAPM με αυτήν την αξιολόγηση;

Ως φόντο, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ορίζει τις σπάνιες ασθένειες ως κάθε ασθένεια που επηρεάζει λιγότερους από πέντε ανθρώπους στους 10,000. Τα στοιχεία του υπολογίζουν ότι, σήμερα στην ΕΕ, 5-8000 διακριτές σπάνιες ασθένειες επηρεάζουν το 6-8% του πληθυσμού – δηλαδή μεταξύ 27-36 εκατομμυρίων ανθρώπων.

Το στέλεχος της ΕΕ είπε ότι: «Απειλητικές για τη ζωή ή χρόνια εξουθενωτικές ασθένειες –κυρίως κληρονομικές– επηρεάζουν τόσο λίγους ανθρώπους που απαιτούνται συνδυασμένες προσπάθειες για τη μείωση του αριθμού των ατόμων που προσβάλλονται από τις ασθένειες, την πρόληψη του θανάτου νεογνών και μικρών παιδιών από αυτές και τη διατήρηση της ποιότητας ζωής και του κοινωνικοοικονομικού δυναμικού των πασχόντων». Στο θέμα της «ικανοποίησης», θα ζητηθεί από όσους συμμετέχουν στην έρευνα να μετρήσουν την πρόοδο σε μια κλίμακα που κυμαίνεται από «πολύ ικανοποιημένοι» από την πρόοδο της έρευνας έως «πολύ δυσαρεστημένοι».

Η επισκόπηση Καλύπτει επίσης την πρόσβαση ή την έλλειψή τους στη σφαίρα των θεραπειών σπάνιων ασθενειών σε εθνικό επίπεδο, καθώς και τις στάσεις των πολιτικών και των υπευθύνων λήψης αποφάσεων για την αντιμετώπιση ζητημάτων που αφορούν τους πάσχοντες από σπάνιες ασθένειες και την παροχή ίσων δικαιωμάτων των ασθενών με αυτούς με πιο κοινές ασθένειες. Στην έρευνα τέθηκε επίσης το ερώτημα εάν οι ασφαλιστές υγείας σε όλες τις χώρες της ΕΕ είναι περιοριστικοί όσον αφορά την παροχή πρόσβασης σε θεραπείες σπάνιων ασθενειών σε αντίθεση με τις πιο κοινές ασθένειες και τη σημασία των κινήτρων για τις εταιρείες που επενδύουν στην έρευνα στον τομέα των σπάνιων ασθενειών.

Διαφήμιση

Η έρευνα θέτει επίσης ερωτήσεις σχετικά με τη νομοθεσία και τις ονομασίες για τα ορφανά ναρκωτικά και την αποτελεσματικότητα (ή όχι) των υφιστάμενων κινήτρων σε αυτόν τον τομέα. Μια βασική πτυχή αυτού του ερωτήματος και άλλων γύρω από αυτό είναι εάν το σύστημα κινήτρων βάσει του κανονισμού θεωρείται ότι συνδέεται με τις υψηλές τιμές ορισμένων θεραπειών σπάνιων ασθενειών ή αν, αντί αυτού, τέτοιες υψηλές τιμές είναι αναπόφευκτες δεδομένου του πολύ μικρού πληθυσμού ασθενών και των προκλήσεων που συνεπάγεται η ανάπτυξη και η εμπορευματοποίηση θεραπειών για πολύπλοκες σπάνιες και μερικές φορές εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες.

Η έρευνα εξετάζει επίσης την τρέχουσα κατάσταση των εθνικών προϋπολογισμών για τις σπάνιες ασθένειες, ιδίως δεδομένων των χιλιάδων σπάνιων ασθενειών για τις οποίες πρέπει να ανακαλυφθούν ακόμη θεραπείες.

Ο Ντένις Χόργκαν, εκτελεστικός διευθυντής της Ευρωπαϊκής Συμμαχίας για την Εξατομικευμένη Ιατρική (EAPM) δήλωσε αυτή την εβδομάδα: «Η Συμμαχία πιστεύει ότι είναι τώρα η κατάλληλη στιγμή, μετά από περισσότερα από 15 χρόνια από την έναρξη ισχύος του Κανονισμού, οι ενδιαφερόμενοι στην πρώτη γραμμή να έχουν την ευκαιρία να αξιολογήσουν εάν η πρόοδος ήταν σημαντική ή όχι. «Δεδομένου του τρόπου δομής της έρευνας, η EAPM αναμένει να έχει μια ευρεία άποψη για το τι γίνεται, τι λειτουργεί και τι όχι και πώς μπορούμε να συνεργαστούμε τόσο σε εθνικό όσο και σε επίπεδο ΕΕ για να βελτιώσουμε την κατάσταση για τους πάσχοντες από σπάνιες ασθένειες που, μαζί, αποτελούν το 8% του τεράστιου πληθυσμού της ΕΕ».

Η έρευνα συμπίπτει με την ανακοίνωση των πρόσφατων σχεδίων της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για εισαγωγή υποχρεωτικής χρήσης κοινών αναφορών κλινικών αξιολογήσεων στο HTA, μετά από μια μεταβατική περίοδο τριών ετών - μια κίνηση που χαιρετίστηκε από την EAPM. Σύμφωνα με την πρόταση της Επιτροπής, οι φορείς HTA στα κράτη μέλη θα πρέπει να χρησιμοποιούν την κλινική αξιολόγηση και «καμία επανάληψη» της στις συνολικές διαδικασίες τους. Ως εκ τούτου, βασικός στόχος της νέας πρότασης της Επιτροπής είναι να μειωθεί η διπλή εργασία σε ολόκληρο το μπλοκ.

Μοιραστείτε αυτό το άρθρο: