Συνδεθείτε μαζί μας

Ναρκωτικά

Σπάνιες # ασθένειες: Όταν η έγκριση εμπορίας απλά δεν αρκεί

ΜΕΡΙΔΙΟ:

Δημοσιευμένα

on

Χρησιμοποιούμε την εγγραφή σας για να παρέχουμε περιεχόμενο με τους τρόπους στους οποίους συναινέσατε και να βελτιώσουμε την κατανόησή μας για εσάς. Μπορείτε να διαγραφείτε οποιαδήποτε στιγμή.

Οι ασθενείς με σπάνιες ασθένειες στην Ευρώπη έλαβαν ώθηση στα τέλη Δεκεμβρίου μετά από ομάδα εμπειρογνωμόνων του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). συνιστάται επτά φάρμακα προς έγκριση, συμπεριλαμβανομένων δύο ορφανά φάρμακα, φέρνοντας τους ασθενείς πιο κοντά σε νέες επιλογές για την ανακούφιση ορισμένων σοβαρών παθήσεων.

Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Alofisel, το οποίο αντιμετωπίζει μια σοβαρή επιπλοκή που προκύπτει από τη νόσο του Crohn, και ενέκρινε μια υπό όρους έγκριση για το Crysvita, την πρώτη θεραπεία για μια σοβαρή, προοδευτική πάθηση των οστών γνωστή ως X-συνδεδεμένη υποφωσφαταιμία. Σύμφωνα με την αρχική σύσταση, αυτά τα φάρμακα αναμένεται να λάβουν τελική άδεια κυκλοφορίας στις αρχές του επόμενου έτους.

Για τους Ευρωπαίους που περίμεναν με ανυπομονησία την απόφαση της επιτροπής, αυτή η εξέλιξη είναι σίγουρα αιτία ελπίδας. Αλλά είναι ακόμα πολύ νωρίς για να γιορτάσουμε, καθώς η άδεια κυκλοφορίας δεν θα είναι αρκετή για να έχουν πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες. Πράγματι, η ικανότητά τους να λαμβάνουν αυτά τα φάρμακα εξαρτάται από το εάν οι εθνικές κυβερνήσεις επιτρέπουν ή όχι το φάρμακο να συμπεριληφθεί σε συστήματα δημόσιας υγείας και σε άλλα ασφαλιστικά προγράμματα, κάτι που δεν είναι δεδομένο.

Η σημασία της έγκρισης αυτών των φαρμάκων για κάλυψη είναι κάτι που είναι πολύ εξοικειωμένοι οι ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τον Δεκέμβριο του 2016, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εγκεκριμένη Το Spinraza, το πρώτο φάρμακο για το SMA – μια κληρονομική ασθένεια που επηρεάζει περίπου 1 στις 10,000 γεννήσεις ζωντανών γεννήσεων, προκαλεί σοβαρή μυϊκή εξασθένηση και είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη. Τον Ιούνιο του 2017, ο ΕΜΑ χορηγείται πρόσβαση στην αγορά για το Spinraza. Σήμερα, ωστόσο, οι περισσότεροι Ευρωπαίοι ασθενείς με SMA εξακολουθούν να μην έχουν πρόσβαση στο φάρμακο, καθώς περιμένουν να μάθουν εάν οι κυβερνήσεις τους θα εγκρίνουν την αποζημίωση.

Οι γυάλινοι τοίχοι που συνεχίζουν να στέκονται ανάμεσα στους πάσχοντες από SMA και το μόνο φάρμακο που μπορεί να θεραπεύσει την κατάστασή τους είναι επομένως μια προειδοποιητική ιστορία και μια προειδοποίηση για τους ασθενείς που διαφορετικά θα μπορούσαν να επαινέσουν τον πιο πρόσφατο γύρο εγκρίσεων του EMA. Το εκτιμώμενο σύνολο των 30 εκατομμυρίων ασθενών με σπάνιες ασθένειες στην ΕΕ και οι οικογένειές τους επιμένουν ότι οι κυβερνήσεις πρέπει να είναι πιο πρόθυμες να κάνουν το τελευταίο βήμα, εάν θέλουν σοβαρά να καταστήσουν τα φάρμακα διαθέσιμα σε όλους.

Φυσικά, οι συζητήσεις γύρω από αυτά τα είδη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες είναι συχνά γεμάτες. Από τη μια πλευρά, οι επικριτές διερωτώνται γιατί τα συστήματα δημόσιας υγείας της Ευρώπης πρέπει να καλύπτουν θεραπείες για ασθένειες που επηρεάζουν ένα μικρό μέρος του πληθυσμού. Από την άλλη, οι ασθενείς αναρωτιούνται γιατί τους απαγορεύεται η πρόσβαση σε φάρμακα που μπορεί να σημαίνουν τη διαφορά μεταξύ ζωής και θανάτου.

Διαφήμιση

Για τους ασθενείς με SMA, το διακύβευμα είναι πράγματι τόσο υψηλό. Όταν η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Biogen ξεκίνησε για πρώτη φορά να εμπορεύεται το Spinraza, χαιρετίστηκε ως μια καινοτόμος θεραπεία για αυτό που μέχρι τώρα θεωρούνταν εξουθενωτική ασθένεια στην καλύτερη περίπτωση – και θανατική καταδίκη στη χειρότερη. Το Spinraza έχει αποδειχθεί ότι βοηθά τους ασθενείς να ανακτήσουν τις κύριες κινητικές λειτουργίες όπως το κάθισμα, η ορθοστασία και το περπάτημα ανεξάρτητα και βελτιώνοντας δραματικά τα ποσοστά επιβίωσης.

Τώρα, οι ασθενείς με SMA σε όλη την Ευρώπη περιμένουν να μάθουν εάν οι υγειονομικές αρχές τους θα ενσωματώσουν το φάρμακο στις αποδεκτές (και καλυπτόμενες) θεραπείες τους. Το τρέχον κλίμα αβεβαιότητας έχει προκαλέσει νευρικότητα σε πολλούς ασθενείς: για παράδειγμα, ένα βρετανικό νήπιο πρόσφατα αρνήθηκε την πρόσβαση στο Spinraza λόγω γραφειοκρατίας του NHS, ακόμη και αν το κόστος του φαρμάκου ήταν καλύπτονται από τοπικό νοσοκομείο.

Στο παρόν, Ιταλία και Sweden είναι οι μόνες χώρες που έχουν κάνει το Spinraza διαθέσιμο σε όλους τους ασθενείς μέσω του εθνικού συστήματος υγείας, ανεξαρτήτως ηλικίας, ικανότητας λειτουργίας ή τύπου SMA. Άλλα κράτη μέλη της ΕΕ, συμπεριλαμβανομένων Ισπανία, Γαλλία, το Ηνωμένο Βασίλειο,  βρίσκονται στη διαδικασία να αποφασίσουν εάν θα εγκρίνουν το Spinraza για κάλυψη. Ήδη, δυστυχώς, Νορβηγία και Denmark έχουν καθυστερήσει την έγκριση του φαρμάκου για αποζημίωση, επηρεάζοντας αρνητικά τους ασθενείς με SMA και τις οικογένειές τους.

Όσοι είναι δύσπιστοι για την επέκταση της έγκρισης για το φάρμακο επικεντρώνονται κυρίως στο κόστος, ρωτώντας γιατί οι υπηρεσίες υγείας πρέπει να χρηματοδοτούν θεραπείες για ασθένειες που επηρεάζουν σχετικά λίγους ανθρώπους. Όμως τα οφέλη για τη δημόσια υγεία είναι ξεκάθαρα.

Πρώτον, τέτοια φάρμακα χαρακτηρίζονται ως θεραπείες «σπάνιας νόσου» για κάποιο λόγο. Για τους κατασκευαστές, η ανάπτυξη φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία ενός σχετικά μικρού τμήματος του πληθυσμού έχει λίγα οικονομικά κίνητρα. Ως αποτέλεσμα, η ΕΕ – καθώς και οι υγειονομικές αρχές στις ΗΠΑ και σε άλλες χώρες – προσφέρουν επιδοτήσεις, αποκλειστικότητα στην αγορά και άλλα κίνητρα για να ενθαρρύνουν τις φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Η ΕΕ δεν μασάει τα λόγια της στο ποντάρισμα α ξεκάθαρη θέση σχετικά με αυτό το ερώτημα, δηλώνοντας ότι «οι ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες αξίζουν την ίδια ποιότητα θεραπείας με άλλους ασθενείς εντός της Ευρωπαϊκής Ένωσης».

Για έναν άλλον, είναι αναμφισβήτητο ότι ένα άτομο μπορεί να συνεισφέρει πολύ περισσότερο στην οικονομία – και να αντλήσει πολύ περισσότερα από τη ζωή – όταν μπορεί να εκτελέσει βασικές λειτουργίες χωρίς βοήθεια. Το Spinraza –όπως τα πρόσφατα εγκεκριμένα Alofisel και Crysvita και άλλες θεραπείες σπάνιων ασθενειών– επιτρέπει στους ασθενείς να έχουν μια κανονική ζωή. Κατά τη διάρκεια μιας ζωής, λοιπόν, τα χρήματα που εξοικονομούνται κάνοντας πιο ανεξάρτητους τους πάσχοντες από σπάνιες ασθένειες υπερτερούν κατά πολύ του εφάπαξ κόστους αυτών των φαρμάκων.

Ζούμε σε μια εποχή που η επιστήμη και η ιατρική μπορούν να κάνουν περισσότερα από ποτέ, αλλά μόνο εάν οι ευρωπαϊκές κυβερνήσεις μπορέσουν να επιτύχουν την ισορροπία μεταξύ του αντίκτυπου των φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες και των περιορισμών της κοινωνικής πρόνοιας. Με περισσότερο θεραπείες σπάνιων ασθενειών στα σκαριά από ποτέ, οι υπάλληλοι της δημόσιας υγείας αναμφίβολα θα αντιμετωπίζουν αυτές τις προκλήσεις όλο και πιο συχνά. Αλλά η ηθική υποχρέωση για τις κυβερνήσεις είναι σαφής: η υποστήριξη της καινοτόμου επιστημονικής έρευνας – και η αποφυγή αστρονομικού κόστους υγειονομικής περίθαλψης για όσους πλήττονται από σπάνιες ασθένειες στο δρόμο – καθιστά κρίσιμο να γίνει το τελευταίο βήμα και η κάλυψη για αυτά τα είδη φαρμάκων.

Μοιραστείτε αυτό το άρθρο:

Το EU Reporter δημοσιεύει άρθρα από διάφορες εξωτερικές πηγές που εκφράζουν ένα ευρύ φάσμα απόψεων. Οι θέσεις που λαμβάνονται σε αυτά τα άρθρα δεν είναι απαραίτητα αυτές του EU Reporter.

Τάσεις