#EAPM: Η ανάγκη για έγκαιρες συμβουλές (και περισσότερες) για νέα φάρμακα και θεραπείες

Στον ταχέως εξελισσόμενο κόσμο της εξατομικευμένης ιατρικής υπάρχουν πολλά ζητήματα και εμπόδια - ιδίως όταν πρόκειται να φτάσουν τα νέα φάρμακα και θεραπείες γρήγορα εκεί που χρειάζονται πραγματικά, γράφει ο Εκτελεστικός Διευθυντής της European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) Denis Horgan.|

Οι αργοί ρυθμοί από τον πάγκο μέχρι το κρεβάτι δεν βοηθούν τους 500 εκατομμύρια δυνητικούς ασθενείς στα σημερινά 28 κράτη μέλη της ΕΕ και οι χρονισμοί επηρεάζονται από διάφορα στοιχεία κατά τη διάρκεια των φάσεων ανάπτυξης και αδειοδότησης.

Όπως όλοι γνωρίζουμε, η εξατομικευμένη ιατρική ξεκινά από τον ασθενή. Έχει τεράστιες δυνατότητες για τη βελτίωση της υγείας πολλών από αυτούς και τη διασφάλιση καλύτερων αποτελεσμάτων της αποτελεσματικότητας και της διαφάνειας των συστημάτων υγείας.

Εάν η εξατομικευμένη ιατρική πρόκειται να είναι σύμφωνη με την αρχή της ΕΕ και των κρατών μελών της καθολικής και ίσης πρόσβασης σε υγειονομική περίθαλψη υψηλής ποιότητας, τότε είναι σαφές ότι πρέπει να διατίθεται σε πολύ περισσότερους πολίτες από ό,τι είναι τώρα - πολίτες που γίνονται πιο ενημερωμένοι και ως εκ τούτου ισχυροί όταν πρόκειται να εμπλακούν σε διάλογο με επαγγελματίες υγείας και να λάβουν αποφάσεις για τη δική τους θεραπεία.

Ένας σημαντικός πυλώνας για την παροχή νέων φαρμάκων στους ασθενείς είναι, φυσικά, η καινοτομία. Αυτό, στη σφαίρα της υγείας, σημαίνει τη μετάφραση της γνώσης και της διορατικότητας σε αυτό που μπορούμε να ονομάσουμε «αξία». Και αυτή η αξία καλύπτει την αξία για τους ασθενείς, αλλά πρέπει επίσης να λαμβάνει υπόψη την αξία για τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης, την κοινωνία, τους φορολογούμενους και, φυσικά, τους κατασκευαστές.

Η τεχνολογία υπάρχει τώρα για την εφαρμογή της εξατομικευμένης ιατρικής, και όλα αυτά βασίζονται σε ενδελεχή έρευνα. Η οποία στη συνέχεια πρέπει να μεταφραστεί μέσω διαφόρων διαδικασιών καθ' οδόν προς την αγορά, μεταξύ των οποίων η έγκριση και η τιμολόγηση των ρυθμιστικών αρχών.

Αλλά υπάρχει επίσης ανάγκη για σύγχρονα κίνητρα και ανταμοιβές στην έρευνα, ωστόσο αυτό μέχρι στιγμής δεν έχει συμβεί.

Πέρα από τον Ατλαντικό, ο πρώην πρόεδρος των ΗΠΑ Μπαράκ Ομπάμα έφερε περίφημα την πρωτοβουλία Precision Medicine Initiative με δεσμευμένη αρχική χρηματοδότηση 215 εκατομμυρίων δολαρίων. Η πρόθεση είναι να δημιουργηθεί μια ερευνητική ομάδα τουλάχιστον ενός εκατομμυρίου Αμερικανών, ενσωματώνοντας πληροφορίες από τη γονιδιωματική ανάλυση καθώς και κλινικές πληροφορίες και να τις ενσωματώσει στη συνήθη υγειονομική περίθαλψη.

Ήταν μια τολμηρή, αλλά απαραίτητη κίνηση, και η Ευρώπη κινδυνεύει τώρα να μείνει πίσω. Σε αυτόν τον κόσμο μετά την ψηφοφορία για το Brexit, με την ΕΕ να επιδιώκει μια νέα εστίαση, η υγειονομική περίθαλψη των πολιτών της κάτω από τη γραμμή φαίνεται να είναι ένα καλό σημείο για μελλοντική έμφαση.

Εντάξει, σε γενικές γραμμές, η ΕΕ έχει αναγνωρίσει ότι οι καινοτομίες στην υγειονομική περίθαλψη μπορούν να συμβάλουν στην υγεία και την ευημερία των πολιτών και των ασθενών μέσω της πρόσβασης σε καινοτόμα προϊόντα, υπηρεσίες και θεραπείες που έχουν προστιθέμενη αξία.

Γνωρίζει επίσης ότι για να τονωθεί η ανάπτυξη, υπάρχει ανάγκη να διευκολυνθεί η μετάφραση των επιστημονικών προόδων σε καινοτόμα φαρμακευτικά προϊόντα που πληρούν τα κανονιστικά πρότυπα, επιταχύνουν την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με προστιθέμενη αξία για τους ασθενείς και είναι οικονομικά προσιτά στα κράτη μέλη «συστήματα υγείας.

Και είναι σαφές ότι ο πρώιμος διάλογος μεταξύ των προγραμματιστών τεχνολογίας, της ρυθμιστικής αξιολόγησης, της αξιολόγησης της τεχνολογίας υγείας και, κατά περίπτωση, των φορέων τιμολόγησης θα προωθήσει την καινοτομία και την ταχύτερη πρόσβαση σε φάρμακα σε προσιτές τιμές, προς όφελος των ασθενών.

Υπάρχει προφανής ανάγκη οι ερευνητές και οι φαρμακευτικές εταιρείες, όσο το δυνατόν νωρίτερα σε μια πολύ μακρά διαδικασία, να λαμβάνουν κατάλληλες και ακριβείς συμβουλές.

Αυτό θα έπρεπε ιδανικά να προέρχεται από ρυθμιστικές αρχές, πληρωτές, φορείς HTA και, φυσικά, τους ασθενείς.

Σε ένα θέμα καθαρά κόστους, εάν ένα φάρμακο «αποτύχει», αυτό μπορεί να είναι εξαιρετικά ακριβό. Ως εκ τούτου, τα ενδιαφερόμενα μέρη που έχουν ήδη αναφερθεί μπορούν να διατηρήσουν έναν τέτοιο κίνδυνο όσο το δυνατόν χαμηλότερα, παρέχοντας έγκαιρα στοιχεία.

Όχι μόνο αυτό, αλλά αυτοί οι ενδιαφερόμενοι μπορούν να βοηθήσουν στην πραγματοποίηση των ζωτικών αξιολογήσεων που βασίζονται σε στοιχεία.

Δυστυχώς (και όχι λίγο περίεργο), υπάρχουν πολύ λίγα τέτοια φόρουμ που επιτρέπουν αυτόν τον απαραίτητο διάλογο μεταξύ των ενδιαφερομένων με αποτέλεσμα οι άνθρωποι που χρειάζονται τα πιο γρήγορα αποτελέσματα, οι ασθενείς, να χάνουν τελικά.

Με όλη την εκπληκτική νέα ιατρική επιστήμη τώρα στα χέρια της Ευρώπης, μια τέτοια κατάσταση δεν θα πρέπει να είναι αποδεκτή στον 21ο αιώνα.

Ευτυχώς, υπάρχει τουλάχιστον ένα κατάλληλο φόρουμ και η Ευρωπαϊκή Συμμαχία για την Εξατομικευμένη Ιατρική εργάζεται για το πρώτο πανευρωπαϊκό, πολυεπιστημονικό συνέδριο που είναι ειδικά για αυτόν τον ταχέως εξελισσόμενο τομέα.

Η εκδήλωση 28-30 Νοεμβρίου 2017 έχει τίτλο «Εξατομίκευση της υγείας σας: Μια παγκόσμια επιτακτική ανάγκη!». Θα πραγματοποιηθεί στην πρωτεύουσα της Βόρειας Ιρλανδίας σε συνεργασία με το Queen's University Belfast και το Visit Belfast.

Η γενική ιδέα για την εκδήλωση είναι ότι θα λειτουργήσει ως ενιαίος σταθμός για οτιδήποτε σχετίζεται με την εξατομικευμένη ιατρική και επίσης θα λάβει υπόψη τα συμπεράσματα που προκύπτουν από τη διάσκεψη EAPM αυτού του μήνα που θα πραγματοποιηθεί στις Βρυξέλλες.

Θα επιτρέψει τη διασταυρούμενη γονιμοποίηση μεταξύ των διαφόρων τομέων ασθενειών και πολιτικής, θα επιτρέψει στους αντιπροσώπους να αποκτήσουν μεγαλύτερο βάθος γνώσης σχετικά με τα εμπόδια στον τομέα της εξατομικευμένης ιατρικής και θα προσφέρει πολύτιμα στοιχεία και τη γνώμη των ενδιαφερομένων στα οποία οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής μπορούν να βασίσουν τη λήψη των αποφάσεών τους σχετικά με τον καλύτερο τρόπο ενσωμάτωσης της εξατομικευμένης ιατρικής στις υπηρεσίες υγειονομικής περίθαλψης της ΕΕ.

Η εκδήλωση του Μπέλφαστ θα προσφέρει τον μεγαλύτερο «χώρο» μέχρι σήμερα για να επιτρέψει κάτι τέτοιο συνάντηση μυαλών και εμπειρογνωμοσύνης.

Η εξατομικευμένη ιατρική έχει σαφώς την υπόσχεση να δούμε την υγειονομική περίθαλψη να απομακρύνεται από τις θεραπείες «δοκιμών και λάθους» σε μεμονωμένες θεραπείες που βασίζονται σε στοιχεία.

Είναι μια προσέγγιση που καταργεί τη φιλοσοφία του «ένα μέγεθος για όλους» και αντίθετα βλέπει υποομάδες καλών και κακών ανταποκρινόμενων να εντοπίζονται και να διαστρωματώνονται πριν ξεκινήσει η θεραπεία σε έναν ασθενή.

Οι πολιτικοί θα σας πουν ότι, αν ρωτήσετε οποιονδήποτε πολίτη, η υγεία και η υγειονομική περίθαλψη θα είναι ψηλά στην ημερήσια διάταξη – και καθώς ζούμε περισσότερο αυτό σίγουρα θα γίνει περισσότερο, παρά λιγότερο.

Πράγματι, η λουξεμβουργιανή Προεδρία δημοσίευσε τα συμπεράσματά της για την εξατομικευμένη ιατρική τον Δεκέμβριο του 2015. Κατά τη διάρκεια αυτής της διαδικασίας κατέστη σαφές ότι απαιτούνται νέες προσεγγίσεις στους ακόλουθους τομείς:

• Έρευνα

Η αναμφισβήτητη πρόκληση είναι ο καλύτερος τρόπος να μεταφραστούν οι νέες γνώσεις και εμπειρογνωμοσύνη σε ιατρικές εξελίξεις που βελτιώνουν τα αποτελέσματα και ενισχύουν την ευημερία για τους ευρωπαίους ασθενείς.

• Κανονισμός λειτουργίας

Η ανάπτυξη εξατομικευμένης ιατρικής θα απαιτήσει από τους ρυθμιστικούς φορείς να υιοθετήσουν νέες προσεγγίσεις για την έγκριση προϊόντων.

• Κίνητρα

Απαιτούνται καινοτόμα μοντέλα και μέθοδοι για τον υπολογισμό του οφέλους και των παραγόντων κινδύνου των φαρμάκων. Τα φάρμακα και οι βιοδείκτες πρέπει να εγκρίνονται μέσω της αποτελεσματικότητας και του οφέλους για την κοινωνία.

Επί του παρόντος, υπάρχει έλλειψη κινήτρων για επενδύσεις στην ανάπτυξη διαγνωστικών που λειτουργούν χέρι-χέρι με τα φάρμακα. Ο συντονισμένος χρόνος όσον αφορά την αποζημίωση και την έγκριση ενός συνοδευτικού διαγνωστικού είναι απαραίτητος. Χωρίς αυτό, θα υπάρξουν δυνητικά απειλητικές για τη ζωή καθυστερήσεις όσον αφορά την πρόσβαση των ασθενών

• Προϋπολογισμοί και απόδοση

Τα νέα φάρμακα γίνονται απρόσιτα. Ως εκ τούτου, απαιτείται πολύ καλύτερη οικονομική αξιολόγηση προκειμένου να παρασχεθεί στους λήπτες αποφάσεων ένα θεωρητικό πλαίσιο για την ενημέρωση της κατανομής των πόρων.

Ο Συμπρόεδρος της EAPM Gordon McVie, ο ιδρυτής του eCancer, συνεργάστηκε πρόσφατα με την Pfizer για την παραγωγή ενός εξαιρετικά χρήσιμου βίντεο σχετικά με τα οικονομικά της υγείας, το οποίο μπορείτε να δείτε εδώ.

• Καλύτερη χρήση των δεδομένων

Υπάρχουν τόσες πολλές πληροφορίες εκεί έξω τώρα, αλλά η συλλογή, η αποθήκευση και η ανταλλαγή πληροφοριών που σχετίζονται με την υγεία μπορεί να είναι ένα νομικό και ηθικό (για να μην αναφέρουμε πρακτικό) ναρκοπέδιο.

Είναι σαφές ότι εναπόκειται σε όλους τους εμπλεκόμενους φορείς στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης –και ιδιαίτερα στους πολιτικούς και νομοθέτες– να διασφαλίσουν ότι κάθε πολίτης της Ευρώπης έχει τα ίδια δικαιώματα και πρόσβαση στην ίδια φροντίδα υψηλής ποιότητας με τον γείτονά του.

Αυτή τη στιγμή έχουμε διαφορετικά πρότυπα υγειονομικής περίθαλψης σε διαφορετικές χώρες, διαφορετικές δομές τιμών σε πολλές από αυτές και προβλήματα προσιτότητας όσον αφορά τη διασυνοριακή πρόσβαση των ασθενών.

Παρά το γεγονός ότι η υγεία παραμένει στην αρμοδιότητα του κράτους μέλους, τα επιμέρους συστήματα υγειονομικής περίθαλψης μπορούν να διαδραματίσουν ζωτικό ρόλο στην προσφορά οικονομικά προσιτή πρόληψης, διάγνωσης και θεραπείας ασθενειών.

Τώρα είναι η ώρα να κάνουμε την υγειονομική περίθαλψη πιο εξατομικευμένη, πιο προληπτική και πιο οικονομικά αποδοτική, και η τεχνολογία, τα δεδομένα και άλλα υπάρχουν ήδη. Αυτό που χρειάζεται περισσότερο τώρα είναι η θέληση.